De acuerdo a una historia de GlobeNewswire, la empresa biofarmacéutica Soleno Therapeutics, Inc. organizó recientemente un seminario web para líderes de opinión clave (KOL), que se centró principalmente en las últimas actualizaciones de su programa de prueba de fase 3 en curso. Este programa está investigando tabletas de Liberación Controlada de Colina de Diazóxido (DCCR, por sus siglas en Inglés) como tratamiento para el síndrome de Prader-Willi, un trastorno genético poco común. Soleno se centra principalmente en el desarrollo de nuevas terapias para enfermedades raras.
Acerca del síndrome de Prader-Willi (SPW)
El síndrome de Prader-Willi es un trastorno genético que se caracteriza principalmente por la obesidad infantil que resulta de un apetito anormal e insaciable.. Esta obesidad a menudo continúa en la edad adulta. En la mayoría de los casos, el síndrome es causado por la eliminación de cierta sección del cromosoma 15. En aproximadamente un cuarto de los casos, el paciente recibe dos copias del cromosoma 15 de la madre, pero no recibe ninguna del padre. Este síndrome no se considera hereditario, ya que los cambios genéticos ocurren durante la gestación. Los síntomas del síndrome de Prader-Willi incluyen desarrollo lento, mala alimentación, debilidad muscular, obesidad, exceso de comida, flexibilidad anormal, escoliosis, sueño excesivo, retraso del habla, discapacidad intelectual, mal tono muscular, pubertad retrasada e infertilidad. Comer en exceso también conduce a un riesgo elevado de diabetes. El manejo puede incluir terapia física, ocupacional y del habla, limitando el acceso a los alimentos e inyecciones de hormona del crecimiento (solo en niños pacientes). Para obtener más información sobre el síndrome de Prader-Willi, haga clic aquí.
Hallazgos del Estudio en Medio de COVID-19
El webinar discutió los datos de su ensayo clínico de fase 3, que tuvo lugar durante la pandemia de COVID-19 en curso. Como el evento interrumpió el proceso de prueba, Soleno se centró específicamente en los datos generados antes de que se hiciera la declaración oficial de emergencia nacional en Marzo del año pasado. En este conjunto de datos, el tratamiento con DCCR pudo generar una mejora estadísticamente significativa en el criterio de valoración principal del estudio, que fue el cambio en la hiperfagia inicial (exceso de comida) según la puntuación del Cuestionario de hiperfagia para ensayos clínicos (HQ-CT). También hubo mejoras en los puntos finales secundarios que no se encontraron en el análisis de la línea superior, que se concluyó en Junio de 2020.
Theresa Strong, Ph.D., cofundadora de la Fundación para la Investigación Prader-Willi y Directora de Programas de Investigación, también presentó los resultados de una encuesta sobre el Impacto de COVID realizada por el registro Global SPW. Esto incluyó comentarios de 300 pacientes y familias; los cuidadores informaron un 85 por ciento más de estrés, citando interrupciones en la interacción social, la terapia en persona y otras estructuras y rutinas.
Puede encontrar una grabación del webinar en la sección de inversores del sitio web de Soleno.
