El síndrome de Prader-Willi (SPW) es un trastorno del desarrollo neurológico que causa discapacidad intelectual, deficiencia de hormonas de crecimiento, comportamiento compulsivo, alto riesgo de obesidad e hiperfagia, un síntoma que puede poner en peligro la vida.
Un nuevo ensayo de Fase 3 está actualmente reclutando pacientes (de 7 a 18 años de edad) para investigar el efecto de la carbetocina intranasal (LV-101) en el manejo de algunos de los síntomas más debilitantes de la enfermedad: obsesividad, comportamiento compulsivo y ansiedad.
Un ensayo de fase 2 del fármaco mostró el potencial de su eficacia como tratamiento. El ensayo de Fase 3 examinará más a fondo su eficacia, así como su tolerabilidad y seguridad.
Sobre el Ensayo
El ensayo de Fase 3 está siendo realizado por Levo Therapeutics. Ocurrirá en varios sitios a lo largo de los Estados Unidos, pero la inscripción está actualmente abierta en la Universidad de Vanderbilt y en la Universidad de Florida. Para mantenerse actualizado sobre la adición de sitios en el futuro, preste especial atención a clinicaltrials.gov. Las actualizaciones sobre la inscripción para la prueba también se publicarán en levotx.com.
El ensayo será controlado con placebo durante 8 semanas. Después de ese período, un estudio a largo plazo continuará durante 56 semanas. Durante este tiempo, a los pacientes que recibieron placebo por primera vez se les administrará una dosis de LV-101. El medicamento se administrará tres veces al día, antes de que el paciente ingiera sus comidas.
Los efectos de este tratamiento se medirán con los datos recopilados por el médico y el cuidador del paciente. Estos datos incluirán medidas de hiperfagia y comportamientos obsesivos y compulsivos. Los eventos adversos, los exámenes físicos y las pruebas de laboratorio también determinarán la tolerabilidad del medicamento.
La carbetocina ya ha sido aprobada en más de 90 países como una forma de prevenir el sangrado excesivo y la atonía uterina durante las cesáreas. Con suerte, este ensayo de Fase 3 confirmará su eficacia para el tratamiento de algunos de los síntomas más debilitantes del SPW. En última instancia, esta terapia tiene el potencial de mejorar la calidad de vida de los pacientes con SPW y sus familias.
¡Estén atentos a las actualizaciones de esta prueba! Mientras tanto, puede leer más sobre su desarrollo y estudios previos sobre el medicamento aquí.
