CE aprueba Inrebic para Esplenomegalia con Mielofibrosis

El 8 de Febrero de 2021, la compañía biofarmacéutica global Bristol Myers Squibb compartió que la Comisión Europea (CE) aprobó una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA, por sus siglas en Inglés) para Inrebic (fedratinib). Durante alrededor de 10 años, ha habido pocas opciones de tratamiento aprobadas para pacientes con mielofibrosis primaria, pospolicitemia vera o trombocitemia posesencial. Sin embargo, Inrebic ofrece ahora una opción de tratamiento más accesible para estos pacientes, para aquellos que nunca han sido tratados con un inhibidor de JAK o cuyo tratamiento previo con ruxolitinib fue ineficaz. En particular, Inrebic está diseñado para pacientes que tienen esplenomegalia (agrandamiento del bazo) como resultado de mielofibrosis.

Inrebic (fedratinib)

Inrebic (fedratinib) es un inhibidor selectivo de JAK2 administrado por vía oral. El tratamiento funciona contra JAK2 y FLT3 de tipo salvaje o activados por mutaciones. En muchos casos, la JAK2 mutada o anormal está relacionada con algunos de los problemas de salud dentro de la mielofibrosis y la policitemia vera (PCV). El fármaco reduce la propagación de las células cancerosas e incluso provoca la muerte de las células cancerosas. También se ha demostrado que Inrebic reduce el agrandamiento del bazo y la fibrosis (la formación de tejido cicatricial). Aunque la reciente autorización permitirá la comercialización del fármaco en toda Europa, la autorización no cubre el Reino Unido. En los Estados Unidos, inrebic recibió la designación de Medicamento Huérfano.

La reciente decisión de la CE se basó en los datos de los ensayos clínicos de Fase 3 JAKARTA y Fase 2 JAKARTA2, que evaluaron a Inrebic frente a un placebo. Los datos mostraron que Inrebic redujo significativamente la esplenomegalia, la fibrosis y otros síntomas relacionados en comparación con un placebo. Durante todo el proceso de desarrollo del fármaco, 608 pacientes recibieron dosis de Inrebic. De ellos, 8 pacientes experimentaron reacciones adversas graves y un paciente falleció.

Información de Seguridad de Inrebic

En pacientes tratados con Inrebic, algunos desarrollaron encefalopatía de Wernicke, una emergencia neurológica causada por la deficiencia de Vitamina B1. Los síntomas incluyen deterioro de la coordinación, confusión, movimientos oculares involuntarios y deterioro de la memoria. Si está tomando Inrebic y experimenta alguno de estos síntomas, llame a su médico de inmediato.

Otros posibles efectos secundarios o reacciones adversas incluyen:

  • Anemia (recuento bajo de glóbulos rojos)
  • Trombocitopenia (bajo recuento de plaquetas)
  • Náuseas y vómitos
  • Diarrea
  • Niveles elevados de ALT y AST

Mielofibrosis Primaria

La mielofibrosis primaria es un trastorno raro de la médula ósea y leucemia causada por una mutación genética idiopática. Generalmente, los genes JAK2, MPL o CALR mutados causan mielofibrosis. Estas mutaciones hacen que una célula madre hematopoyética se reproduzca continuamente, desplazando a las células sanas. Debido a que también causa fibrosis o cicatrización, la médula ósea tampoco puede producir suficientes células sanguíneas sanas. Por lo general, la mielofibrosis afecta a las personas mayores de 50 años. Se estima que 1 de cada 500,000 personas en todo el mundo tiene mielofibrosis primaria. Si bien afecta a hombres y mujeres por igual, la afección se observa dos veces más en las niñas que en los niños. Los síntomas incluyen:

  • Anemia (recuento bajo de glóbulos rojos)
  • Piel pálida
  • Debilidad muscular
  • Agrandamiento del bazo y del hígado
  • Fatiga
  • Dificultad para respirar
  • Dolores de cabeza
  • Irritabilidad
  • Sudores nocturnos
  • Hematomas y sangrado excesivos
  • Infecciones frecuentes
  • Tumores gastrointestinales, pulmonares, cutáneos, hepáticos y esplénicos
  • Dolor de huesos y articulaciones

Obtenga más información sobre la mielofibrosis.

Policitemia Vera (PCV)

Un gen JAK2 defectuoso o mutado causa policitemia vera (PCV), un cáncer de sangre raro pero de proliferación lenta. Normalmente, JAK2 desempeña un papel en la regulación de la producción de células dentro de la médula ósea. Cuando JAK2 es defectuoso, los glóbulos rojos y blancos y las plaquetas comienzan a producirse en exceso. Esto hace que la sangre se espese, lo que eventualmente puede provocar un ataque cardíaco, un derrame cerebral o coágulos de sangre peligrosos. Por lo general, los pacientes con PCV no experimentan síntomas hasta etapas posteriores. Cuando aparecen los síntomas, incluyen:

  • Esplenomegalia
  • Dolor y distensión abdominal
  • Visión doble
  • Debilidad muscular
  • Mareos
  • Dolor en las articulaciones
  • Falta de aire/dificultad para respirar, que empeora al acostarse.
  • Picazón, que empeora después de la exposición al agua tibia
  • Dolor de cabeza
  • Sudoración excesiva
  • Sangrado inusual
Jessica Lynn

Jessica Lynn

Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.

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