En un comunicado de prensa reciente, la empresa biofarmacéutica Salarius Pharmaceuticals, Inc. («Salarius») compartió que había iniciado una etapa de expansión de un ensayo clínico de Fase 1/2. Dentro del ensayo y la expansión, Salarius está evaluando seclidemstat para pacientes con sarcoma de Ewing en recaída y refractario y otros sarcomas relacionados. Hasta ahora, seclidemstat recibió las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara, Vía Rápida y Medicamento Huérfano. Si se demuestra que es eficaz, ofrecería una opción de tratamiento segura y beneficiosa para los pacientes.

Seclidemstat

En investigaciones anteriores, los investigadores determinaron que la enzima histona desmetilasa 1 específica de lisina (LSD1) desempeña un papel en el desarrollo del cáncer. Cuando LSD1 se sobreexpresa, permite una mayor proliferación de células cancerosas. Los niveles altos de LSD1 se han asociado con el cáncer de pulmón de células pequeñas (SCLC) y la leucemia mieloide aguda (LMA), por ejemplo. Seclidemstat es una terapia administrada por vía oral diseñada para inhibir LSD1.

En el ensayo de expansión, los investigadores inscribirán dos brazos de tratamiento separados. Primero, se inscribirán 20 pacientes con sarcoma de Ewing. Dentro de este grupo de tratamiento, los pacientes recibirán seclidemstat junto con topotecán y ciclofosfamida. En el segundo grupo, se inscribirán 30 pacientes con sarcomas relacionados. Durante esta fase, este grupo recibirá la dosis recomendada de seclidemstat como tratamiento singular. Los datos estarán disponibles a principios de 2022.

Los investigadores creen que el primer grupo de tratamiento podría mostrar la seguridad, eficacia y tolerabilidad de seclidemstat cuando se usa con otros tratamientos. Esto permitiría un tratamiento más específico del sarcoma de Ewing.

Sarcoma de Ewing

El sarcoma de Ewing, a veces conocido como sarcoma de Ewing, es parte de la familia de tumores de Ewing, que también incluye tumores neuroectodérmicos primitivos periféricos y tumores de Ewing extraóseos. Estos cánceres se desarrollan en los huesos y el tejido circundante, a menudo en el pecho, las piernas y la pelvis. Si bien el sarcoma de Ewing puede afectar a personas de cualquier edad, a menudo afecta a las personas de entre 10 y 20 años. Ser hombre y ser Caucásico aumenta el riesgo de desarrollar sarcoma de Ewing. Se estima que entre 200 y 225 niños y adolescentes desarrollan sarcoma de Ewing en los EE. UU. Cada año.

Si bien los médicos no tienen una causa definitiva para el sarcoma de Ewing, algunos creen que tiene un componente genético. Las mutaciones cromosómicas esporádicas, como los cambios en el gen EWSR1 en el cromosoma 22, pueden influir. Los síntomas del sarcoma de Ewing incluyen, entre otros:

• Fiebre
• Pérdida de apetito
• Pérdida de peso involuntaria
• Fatiga
• Enrojecimiento, hinchazón y dolor alrededor del sitio del tumor
• Entumecimiento y hormigueo
• Incontinencia (si se encuentra alrededor de la región espinal)
• Dolor de huesos que empeora durante el ejercicio