Según BioSpace, Kronos Bio continuará con sus planes para un ensayo de Fase 3 de entospletinib después de una reunión positiva con la FDA. Uno de los enfoques de la reunión fue el criterio de valoración principal del próximo ensayo, que determinaron será una evaluación de la respuesta completa negativa (RC) de la enfermedad residual medible (ERM). Utilizarán este criterio de valoración para evaluar entospletinib, un tratamiento para la leucemia mieloide aguda (LMA) con mutación de NPM1 recién diagnosticada.

Sobre la Reunión

Kronos se reunió con la FDA después de completar su ensayo de Fase 2 de entospletinib, que demostró resultados que respaldaron un estudio de Fase 3. Una de las cosas más importantes que se determinaron en esta reunión fue el criterio de valoración principal de este estudio futuro; la FDA apoyó el plan de Kronos de utilizar una evaluación de la respuesta completa negativa (RC) de la enfermedad residual medible (ERM).

La ERM describe la baja cantidad de células cancerosas que quedan durante o después del tratamiento, incluso después de que el paciente haya logrado una respuesta completa. Cuando un paciente es ERM negativo, a menudo experimenta una remisión más prolongada y tasas de supervivencia más altas. También hay una probabilidad mucho menor de recaída.

Este criterio de valoración principal nunca antes se había utilizado en un ensayo de LMA. Los principales expertos han promovido la utilidad de utilizar la negatividad de la ERM como criterio de valoración, ya que se asocia con mejores resultados para los pacientes.

Sobre el Estudio

Este estudio será aleatorio, controlado con placebo, doble ciego e inscribirá a 180 participantes adultos para evaluar la seguridad y eficacia de entospletinib. Además del tratamiento estándar de quimioterapia de inducción y consolidación, los pacientes recibirán un placebo o entospletinib durante al menos dos ciclos.

Además del criterio de valoración principal, el criterio de valoración secundario será la supervivencia sin complicaciones. Los datos basados en este criterio de valoración se utilizarán para respaldar la aprobación de la FDA más adelante.

Acerca de la LMA

La leucemia mieloide aguda es un cáncer de la sangre y la médula ósea, caracterizado por glóbulos rojos anormales, mieloblastos o plaquetas producidas por la médula ósea. Estas células anormales se acumulan hasta que desplazan a las células sanas. Esto resulta en síntomas como dolor de huesos, fiebre, moretones fáciles, dificultad para respirar, infecciones frecuentes, piel pálida, fatiga, sangrado inusual y letargo. Los profesionales médicos saben que las mutaciones en el ADN de la médula ósea conducen a este cáncer; sin embargo, no están seguros de la causa de estas mutaciones. Saben que la exposición a ciertas sustancias químicas, radiación y algunos medicamentos de quimioterapia pueden aumentar el riesgo de desarrollar LMA. En cuanto al tratamiento, los médicos elaborarán un plan basado en la salud general, el subtipo de enfermedad y la preferencia del paciente. A menudo, usarán terapia de inducción de remisión seguida de terapia de consolidación. Otras opciones incluyen quimioterapia, un trasplante de células madre u otras terapias con medicamentos.