Síndromes mielodisplásicos (MDS,por sus siglas en inglés) es el nombre que se usa para describir un grupo de trastornos de células madre en los que el cuerpo no puede producir una cantidad adecuada de plaquetas y células sanguíneas. Actualmente, las únicas opciones de tratamiento para los pacientes con esta afección son los medicamentos que alteran las respuestas inmunológicas y mejoran los valores sanguíneos. La única cura es un trasplante de células madre. Para los pacientes que no pueden someterse a este tipo de procedimiento, como los ancianos, el pronóstico es sombrío. Esta población de pacientes ciertamente necesita más opciones, y BerGenBio acaba de lanzar el inicio de un ensayo que tiene como objetivo proporcionar precisamente eso.
El Ensayo
BerGenBio está llevando a cabo un ensayo de Fase II para investigar bemcentinib en individuos diagnosticados con MDS de alto riesgo. La compañía dice que también pueden inscribir a pacientes con leucemia mieloide aguda (AML, por sus siglas en inglés), ya que las personas con MDS tienen un alto riesgo de desarrollar AML.
Bemcentinib es un tipo de inhibidor de AXL. La quinasa AXL ayuda a los tumores cancerosos a resistir el tratamiento y sobrevivir. También suprimen la respuesta inmune del cuerpo. Esto significa que los inhibidores de AXL pueden mejorar los resultados para las condiciones en las que la expresión de AXL es prominente.
El ensayo de BerGenBio incluirá a 43 pacientes de Alemania, los Países Bajos, Italia y Francia. Se llevará a cabo en 8 hospitales. La compañía ha anunciado que el primer paciente en el estudio ya ha recibido la dosis del medicamento.
En los estudios preclínicos de bemcentinib, el fármaco mostró su capacidad para interferir con la señalización de AXL, y los investigadores esperan que este ensayo produzca los mismos resultados.
La compañía planea informar los resultados de este ensayo a medida que avanza. La esperanza, por supuesto, es que indique una nueva opción de tratamiento potencial para esta población de pacientes que actualmente tienen muy poco.
Puede leer más sobre este ensayo clínico para bemcentinib aquí.