En un comunicado de prensa reciente, la compañía biofarmacéutica Sueca Orphan Biovitrum AB («Sobi») compartió que el primer paciente fue dosificado en un ensayo clínico de Fase 3 que evaluaba avatrombopag para pacientes pediátricos con trombocitopenia inmune (PTI). La trombocitopenia inmunitaria también se conoce como púrpura trombocitopénica idiopática. Durante el transcurso del ensayo, los investigadores analizarán la seguridad, eficacia, tolerabilidad y propiedades farmacocinéticas de avatrombopag.

Púrpura Trombocitopénica Idiopática (PTI)

La trombocitopenia inmunitaria, o púrpura trombocitopénica idiopática (PTI), es un trastorno hemorrágico de causa desconocida («idiopática»). La PTI ocurre después de que el sistema inmunológico desarrolla anticuerpos contra las plaquetas, que generalmente se utilizan para la coagulación normal de la sangre. En algunos casos, los investigadores creen que podría desarrollarse en niños después de una infección viral. El 80% de los pacientes pediátricos suelen experimentar una remisión espontánea. Sin embargo, el otro 20% (una estimación) desarrollará PTI crónica.

Aunque la PTI puede causar ansiedad y hemorragias esporádicas, tiene una tasa de mortalidad baja y los pacientes pueden mantener una médula ósea normal. Los pacientes con PTI pueden o no mostrar síntomas. Si aparecen síntomas, pueden incluir:

• Manchas rojas o moradas debajo de la piel que aparecen después de un sangrado superficial.
• Moretones fáciles o excesivos
• Orina o heces con sangre (causadas por hemorragia gastrointestinal)
• Sangrados graves por la boca o la nariz
• Flujo menstrual excesivamente abundante (para mujeres)
• Fatiga

En casos raros, la PTI puede causar hemorragia intracraneal. Si alguien experimenta síntomas similares a los de un accidente cerebrovascular, consulte a su médico de inmediato.

Avatrombopag

También conocido como Doptelet, avatrombopag es un agonista del receptor de trombopoyetina (TPO-RA). Según ScienceDirect, trombopoyetina (TPO):

desempeña varios papeles importantes en la formación del megacariocito, incluido el aumento de la producción de precursores de megacariocitos, la inhibición de la apoptosis de megacariocitos y la promoción de la maduración de megacariocitos

Los megacariocitos son una célula grande de la médula ósea que ayuda a producir plaquetas. Actualmente, avatrombopag está aprobado por la FDA y la EMA para pacientes adultos con trombocitopenia y enfermedad hepática crónica que se someten a algún tipo de procedimiento quirúrgico invasivo. También está aprobado para pacientes adultos con PTI cuya afección es reacia al tratamiento.

En el ensayo clínico de Fase 3 AVA-PED-301, los investigadores evaluarán avatrombopag para pacientes pediátricos con PTI. El período inicial de doble ciego durará aproximadamente 12 semanas, con una extensión abierta de hasta 2 años. Se inscribirán 72 pacientes. A lo largo del ensayo, los investigadores evaluarán el impacto de avatrombopag en comparación con un placebo.