Nuevo Tratamiento en Desarrollo para el Hipoparatiroidismo

En un comunicado de prensa reciente, la compañía biofarmacéutica Aeterna Zentaris Inc. compartió que la compañía estaría desarrollando una nueva terapia para pacientes con hipoparatiroidismo. El programa de desarrollo preclínico se centrará en polipéptidos de fusión de hormona paratiroidea especialmente desarrollados. En general, la compañía está otorgando licencias de propiedad intelectual patentada de la Universidad de Sheffield. Aeterna Zentaris pagará a la Universidad de Sheffield £100,000 (aproximadamente $138,700) por los derechos exclusivos para desarrollar y vender este tratamiento en todo el mundo. Además, la compañía tendrá que pagar fondos adicionales a la Universidad de Sheffield a medida que el programa de desarrollo y las ventas posteriores de medicamentos alcancen hitos específicos.

Esta decisión es especialmente emocionante ya que el hipoparatiroidismo es todavía una condición poco explorada dentro de la endocrinología. Sin embargo, esto ofrece una forma potencialmente beneficiosa de satisfacer esta necesidad insatisfecha.

Pero, ¿qué son los polipéptidos de fusión de la hormona paratiroidea? El tratamiento se compone de proteínas de fusión patentadas que conectan la PTH1-34 con una proteína de unión a la hormona del crecimiento alterada. Las proteínas de fusión, como las describe ScienceDirect, son:

[proteins] que constan de al menos dos dominios que están codificados por genes separados que se han unido para que se transcriban y traduzcan como una sola unidad, produciendo un solo polipéptido.

Una vez que se administra el tratamiento, con una pluma especializada, proporciona hormonas paratiroideas (PTH1-34) al cuerpo. A medida que esto ocurre, permite a los pacientes equilibrar mejor su fósforo y calcio.

Hipoparatiroidismo

Los pacientes desarrollan hipoparatiroidismo, caracterizado por niveles bajos de hormona paratiroidea (PTH), cuando las glándulas paratiroides no producen suficiente hormona. Por lo general, esto ocurre después de un cáncer o una cirugía, pero también puede deberse a trastornos autoinmunitarios, niveles bajos de magnesio en sangre o hipoparatiroidismo hereditario. Normalmente, la PTH ayuda a equilibrar el fósforo y el calcio dentro del cuerpo. Pero las personas con hipoparatiroidismo tienen niveles altos de fósforo en la sangre y niveles bajos de calcio en la sangre o en los huesos. Los síntomas incluyen:

  • Fatiga
  • Calambres musculares y debilidad.
  • Uñas quebradizas
  • Depresion y ansiedad
  • Pérdida de cabello irregular
  • Menstruación dolorosa
  • Piel seca y áspera
  • Convulsiones
  • Estatura baja
  • Cataratas
  • Dientes malformados
  • Pérdida de la función renal.
  • Arritmias

Obtenga más información sobre el hipoparatiroidismo.

Jessica Lynn

Jessica Lynn

Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.

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