Los Médicos Escucharon y los Pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne Se Beneficiaron

Emflaza (deflazacort), un corticosteroide, fue aprobado originalmente por la FDA en 2017 para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de cinco años o más. Esta aprobación se amplió en 2019 para tratar a pacientes de entre dos y cinco años.

Según un informe reciente de Biospace, PTC Therapeutics Inc. (PTCI) anunció los resultados de su estudio en el mundo real de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y distrofia muscular de Becker (BMD, por sus siglas en Inglés) que habían cambiado de prednisona a Emflaza después de la FDA aprobó el agente.

En el pasado, los desarrolladores de medicamentos se han basado en ensayos clínicos aleatorios para la aprobación de sus productos. En comparación, los datos del mundo real provienen de fuentes distintas a los ensayos clínicos y están ganando importancia en las decisiones de atención médica.

Acerca de DMD y BMD

La DMD, un trastorno genético que generalmente comienza en la niñez, es la causa de un deterioro y debilidad muscular irreversible.

La BMD es menos común que la DMD. Presenta los mismos síntomas que la DMD, pero no es tan grave.

DMD and BMD are both X-linked recessive disorders caused by a mutation in genes on the X chromosome.

Cómo Llegamos Aquí

Los médicos enumeraron varias motivaciones que los llevaron a recomendar cambiar de prednisona a Emflaza. El motivo principal fue ralentizar la progresión de la enfermedad, seguido de la tolerabilidad del fármaco y, en general, las frecuentes solicitudes de pacientes y cuidadores.

Resultados del Estudio

La duración media del tratamiento fue de tres años para la prednisona y de seis meses para EMFLAZA. Cincuenta y cinco neurólogos participaron en la revisión de gráficos del mundo real desde Febrero de 2017 hasta Diciembre de 2018.

Un total de noventa y dos pacientes participaron en el estudio. De este total, sesenta y dos pacientes tenían DMD y treinta pacientes tenían BMD.

Las puntuaciones de Impresión global de mejora se registraron en el momento en que se cambiaron los esteroides durante el tratamiento con prednisona. Los resultados del tratamiento con EMFLAZA se recopilaron después de la última visita clínica del paciente.

La duración del tratamiento fue de seis meses para EMFLAZA frente a un período de tres años para la prednisona. Durante el período de tratamiento con esteroides, la progresión de la enfermedad generalmente se estabilizó o mostró alguna mejoría.

Durante el seguimiento de seis meses, las listas registraron «algo» o «mucho» en la satisfacción de las razones para cambiar a EMFLAZA.

Eventos Adversos

Los eventos adversos más comunes durante el tratamiento con EMFLAZA o prednisona fueron aumento de peso y depósitos de tejido graso en la espalda y la sección media (cushingoide) y retención de líquido.

La Dra. Susan Apkon, del Hospital de Niños de Colorado, comentó que los resultados del Real-World Chart confirman el potencial de EMFLAZA para ralentizar la progresión de la DMD y al mismo tiempo mejorar el beneficio-riesgo.

Rose Duesterwald

Rose Duesterwald

Rose became acquainted with Patient Worthy after her husband was diagnosed with Acute Myeloid Leukemia four years ago. He was treated with a methylating agent While he was being treated with a hypomethylating agent, Rose researched investigational drugs being developed to treat relapsed/refractory AML.

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