Sanath Ramesh, un ingeniero de software, creó la organización sin fines de lucro Open Treatments después de que su hijo naciera con una condición extremadamente rara sin opciones de tratamiento viables. Raghav, ahora de dos años y medio, tiene un gen GPX4 mutado, una mutación compartida por solo nueve personas en todo el mundo. En un esfuerzo por encontrar tratamientos para la condición de su hijo y otras enfermedades raras, Sanath lanzó su plataforma de software y sin fines de lucro. Su objetivo es brindar a los pacientes y sus cuidadores la oportunidad de operar tal como lo hacen las empresas biotecnológicas o farmacéuticas.
Tratamiento Abierto
El tratamiento abierto permite que los grupos de pacientes se hagan cargo y desempeñen un papel más importante en el desarrollo de fármacos, lo que con suerte conducirá a un desarrollo de fármacos más rápido y más tratamientos para enfermedades raras. Si bien la compañía aún está creciendo y evolucionando, el objetivo de Sanath es que 10,000 grupos de pacientes se unan a la plataforma.
Al unirse, estos grupos deben crear una cuenta antes de poder utilizar las funciones de la plataforma. Éstos incluyen:
- Expertos en localización
- Creando ensayos clínicos
- Encontrar literatura/conocimientos previos
- Recaudación de fondos
Para dar un mejor ejemplo, si un grupo de pacientes quisiera realizar un ensayo clínico utilizando modelos de ratón, podrían localizar a un investigador, averiguar si tienen acceso a los modelos de ratón correctos, descubrir el costo del esfuerzo y obtener una estimación de cuánto tiempo llevará el proceso. Más allá del acceso a los ratones y otras herramientas necesarias, la plataforma también proporciona ubicaciones para investigaciones y acuerdos legales.
Actualmente, la plataforma es gratuita para todos, ya que funciona gracias a la generosidad de los profesionales médicos y otras empresas. Esto puede cambiar en el futuro y es posible que los usuarios deban pagar una pequeña tarifa para compensar a los que ayudan.
Viendo Hacia Adelante
Open Treatment no es la primera organización en asumir este objetivo. La Fundación n-lorem y el Instituto de Genómica Rara tienen objetivos similares. El primero desarrolla fármacos oligonucleotídicos sin precio, mientras que el segundo secuencia los genomas de los pacientes. Cure CMD es otra empresa y se centra en el tratamiento de trastornos musculares hereditarios. Donde Open Treatment es único es en su facilidad de uso. Dado que el panorama de las enfermedades raras puede resultar muy confuso tanto para los pacientes como para los cuidadores, esto es muy importante.
En cuanto al tratamiento de su hijo, Sanath ha encontrado una serie de medicamentos que han mejorado su calidad de vida y han recaudado la friolera de 200,000 dólares. Desafortunadamente, ninguno de estos tratamientos ha podido abordar los síntomas neurológicos que enfrenta Raghav. El próximo esfuerzo será una terapia génica, que se desarrollará a través de Tratamientos Abiertos.
Lea más sobre su historia y Tratamientos abiertos aquí.
