Desde sus inicios, el Clinical Data Interchange Standards Consortium (CDISC) ha trabajado para hacer avanzar los estándares de datos a la más alta calidad posible. Luego, estos estándares se utilizan para hacer que los datos sean más accesibles y utilizables en la investigación. De hecho, los estándares CDISC son requeridos por la FDA, el PMDA de Japón y el NMPA de China. Ahora, según un comunicado de prensa, el CDISC se está asociando con la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) para desarrollar nuevos estándares de datos globales para una variedad de enfermedades raras.

Asociación CDISC y NORD

En los Estados Unidos, una enfermedad rara se considera cualquier condición que afecte a menos de 200,000 ciudadanos. En total, existen más de 7,000 enfermedades raras, y la mayoría de ellas (90%) no tienen terapias aprobadas. Sin embargo, NORD y CDISC están trabajando para mejorar esto haciendo que los datos estén más disponibles para beneficiar la investigación médica.

Actualmente, NORD ejecuta el programa de registro IAMRARE, que NORD describe como:

un sistema fácil de usar que permite a los pacientes y organizaciones informar y dar forma a la investigación médica y la ciencia traslacional para enfermedades raras mediante el lanzamiento de registros personalizados de alta calidad para recopilar los datos necesarios para definir la progresión natural de su enfermedad y, en última instancia, avanzar en el desarrollo de productos.

A través de este programa, la organización ha visto los beneficios de la investigación informada por el paciente. Después de todo, los pacientes son los expertos en sus condiciones y deben tener voz en el ámbito de la investigación. La asociación permitirá la creación de estándares de datos globales para ayudar a aumentar la participación de los pacientes, impulsar la innovación centrada en el paciente, ayudar a las organizaciones a utilizar los datos de la mejor manera posible y permitir a las organizaciones acelerar los procesos regulatorios y acelerar la comercialización del tratamiento.

Juntos, NORD y CDISC crearán Guías de usuario de áreas terapéuticas (TAUG) para enfermedades raras. Actualmente, el CDISC ha creado más de 40 TAUG, que:

incluyen metadatos específicos de la enfermedad, ejemplos y orientación sobre la implementación de los estándares CDISC para una variedad de usos, incluyendo presentaciones regulatorias globales.