Los ensayos clínicos pueden proporcionar una inmensa información sobre las posibles opciones de tratamiento y los resultados de los pacientes. Actualmente, la compañía biofarmacéutica Protagonist Therapeutics, Inc. («Protagonist») está trabajando para conocer mejor la eficacia de la rusfertida (PTG-300) para pacientes con policitemia vera (PCV). En un comunicado de prensa reciente, Protagonist compartió que la compañía había completado la inscripción para un ensayo clínico de Fase 2 diseñado para cumplir con este objetivo. En total, 50 pacientes inscritos. Los pacientes que fueron elegibles pero que no pudieron unirse al estudio tendrán otra oportunidad de participar en un próximo ensayo clínico de Fase 3.

Rusfertide (PTG-300)

Durante el ensayo clínico, los investigadores evaluarán el tratamiento en investigación rusfertide (PTG-300) para pacientes con PCV. En un comunicado de prensa anterior, el Protagonista describió la rusfertide como:

un péptido sintético inyectable mimético de la hormona natural hepcidina que ha demostrado la capacidad de disminuir drásticamente la necesidad de flebotomía en pacientes con policitemia vera.

Más allá de la PCV, los investigadores también están explorando la rusfertida como un tratamiento potencial para la hemocromatosis hereditaria. El tratamiento se administra por vía subcutánea y los pacientes pueden autoadministrarse una vez a la semana. Los datos preliminares y las actualizaciones del ensayo clínico deberían estar disponibles en el segundo trimestre de 2021.

Policitemia Vera (PCV)

La policitemia vera (PCV) es una neoplasia maligna hematológica poco común caracterizada por la sobreproducción de glóbulos rojos dentro de la médula ósea. Aunque los glóbulos rojos se producen en exceso a una tasa más alta, los pacientes con PCV a menudo también tienen recuentos elevados de plaquetas y glóbulos blancos. A medida que se desarrolla este raro cáncer de sangre, los recuentos elevados de células sanguíneas hacen que la sangre se espese. Como resultado, los pacientes pueden experimentar sangrado anormal y tienen un mayor riesgo de accidente cerebrovascular, ataque cardíaco y coágulos de sangre.

Generalmente, se cree que las mutaciones o defectos del gen JAK2 causan PCV. Normalmente, JAK2 regula la producción de células en la médula ósea. Por tanto, los defectos permiten la proliferación de células sanguíneas adicionales. Sin embargo, estas mutaciones generalmente se adquieren o se desarrollan, pero no se heredan.

A medida que la PCV se desarrolla lentamente, es posible que muchos pacientes no experimenten síntomas hasta etapas posteriores. Estos síntomas incluyen:

• Dificultad para respirar que empeora al acostarse.
• Articulaciones dolorosas, especialmente en el dedo gordo del pie.
• Fatiga
• Pérdida de peso involuntaria
• Dolor de cabeza
• Debilidad
• Mareos
• Esplenomegalia (agrandamiento del bazo)
• Dificultad para concentrarse
• Visión borrosa o doble
• Picazón, especialmente después de la exposición al agua tibia.
• Dolor abdominal
• Hematomas y sangrado fáciles
• Sudoración excesiva
• Coágulos de sangre