Actualmente, la Asociación Europea de Hematología (EHA) está celebrando su Congreso Virtual 2021 hasta el 17 de Junio de 2021. Durante el evento, los investigadores exponen nuevos conocimientos e investigaciones dentro de la esfera hematológica. En un comunicado de prensa, la compañía biofarmacéutica Global Blood Therapeutics, Inc. («GBT») compartió que presentará datos del ensayo clínico Fase 2a HOPE-KIDS 1 durante la conferencia. En conjunto, los datos se centran en el uso de tabletas Oxbryta (voxelotor) en pacientes pediátricos (4-11) con anemia de células falciformes (ECF).

Oxbryta

Según la FDA, Oxbryta es:

un inhibidor de la polimerización de la hemoglobina S.

GBT describe Oxbryta como la primera terapia aprobada por la FDA que detiene la polimerización de la hemoglobina falciforme, o el proceso por el cual los glóbulos rojos (RBC) se vuelven falciformes y deformados. En general, Oxbryta hace esto aumentando la atracción de la hemoglobina por el oxígeno. Como resultado, la hemoglobina falciforme se oxigena y no pasa por el proceso de polimerización. El tratamiento, administrado una vez al día, se toma por vía oral. Si bien Oxbryta es relativamente seguro y bien tolerado, los pacientes pueden experimentar algunos efectos secundarios, como fiebre, sarpullido, dolor abdominal, diarrea, fatiga, náuseas, sarpullido y dolores de cabeza. Hasta ahora, Oxbryta ha recibido las Designaciones Fast Track, Medicamento Huérfano/Producto Medicinal Huérfano, PRIME, Terapia innovadora y Enfermedad pediátrica rara.

Datos de Ensayos Clínicos

Durante el Congreso Virtual de la EHA, el resumen oral n.º S260 se centra en los datos del ensayo clínico Fase 2a HOPE-KIDS 1. En total, se inscribieron 45 pacientes pediátricos. Los pacientes recibieron 1500 mg de Oxbryta o una dosis dependiente del peso. Los datos del ensayo muestran que:

• Oxbryta era seguro y bien tolerado. Los efectos secundarios comunes incluyeron diarrea, náuseas y vómitos y erupciones cutáneas.
• En general, el tratamiento con Oxbryta elevó los niveles de hemoglobina en el 47% de los pacientes dentro de las 2 semanas de tratamiento. Además, el aumento de los niveles de hemoglobina se mantuvo durante un período de 24 semanas (5.5 meses).
• Los pacientes también vieron menores cantidades de hemólisis (destrucción o ruptura de glóbulos rojos), una característica de la ECF.

Además, GBT presentará datos de dos análisis del mundo real que obtuvieron resultados similares a los del ensayo clínico de Fase 3 HOPE. Estos datos muestran:

• Un análisis (# EP1209) compuesto por 77 pacientes con ECF. Después del tratamiento con Oxbryta, los pacientes vieron una mejora en los niveles de hemoglobina y una menor cantidad de hemólisis. Además, el 62% de los pacientes vieron un aumento de la hemoglobina de más de 1 g/dL, que aumentó al 87% cuando se utilizó Oxbryta junto con hidroxiurea. Oxbryta se consideró relativamente seguro y bien tolerado.
• El análisis secundario (# EP1206) se centró en el diseño del estudio RETRO. En total, RETRO incluirá resultados de pacientes del mundo real de aproximadamente 300 pacientes (adultos y pediátricos) con anemia de células falciformes. Hasta ahora, los investigadores tienen datos iniciales de 20 pacientes. De estos, 10 pacientes vieron aumentos de hemoglobina de más de 1g/dL.

Enfermedad de Células Falciformes (ECF)

La anemia de células falciformes (ECF), un grupo de trastornos hereditarios causados por defectos del gen de la beta-globina, provoca el desarrollo de glóbulos rojos con forma de hoz y malformados. Normalmente, este gen produce hemoglobina, que transporta oxígeno por todo el cuerpo. Los glóbulos rojos normales también tienen forma circular y se mueven fácilmente. Pero en pacientes con ECF, los glóbulos rojos malformados quedan atrapados a lo largo de las paredes de los vasos sanguíneos, causando bloqueos e inhibiendo el flujo sanguíneo. Los pacientes de ascendencia afroamericana tienen más probabilidades de tener ECF. Los síntomas suelen aparecer durante los primeros meses de vida. Estos síntomas incluyen:

• Ictericia (coloración amarillenta de la piel y los ojos)
• Crisis de dolor
• Anemia (recuento bajo de glóbulos rojos)
• Daño de órganos
• Irritabilidad excesiva
• Crecimiento retardado
• Hinchazón de manos y pies.
• Fatiga
• Hipertensión pulmonar