CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals han estado colaborando para desarrollar una nueva opción de tratamiento para la Enfermedad de Células Falciformes. Se llama CTX001, un tipo de terapia con células madre.

Este medicamento acaba de recibir la Designación de Vía Rápida por la FDA, lo que brinda aún más esperanza sobre su potencial como terapia para esta población de pacientes.

Designación de Vía Rápida

La FDA ofrece una Designación de Vía Rápida para ayudar a acelerar el desarrollo de nuevos medicamentos que pueden ayudar a atender a las poblaciones de pacientes cuyas necesidades no están cubiertas actualmente. Hay varios beneficios que pueden acompañar a esta designación. Quizás lo más importante es que brinda a los desarrolladores de medicamentos una mayor comunicación con la FDA, lo que ayuda a agilizar la revisión. También aumenta las posibilidades de que el medicamento reciba una Revisión de Prioridad o Aprobación Acelerada.

CTX001

CTX001 es una terapia editada por un gen ex vivo. CRISPR y Vertex creen que esta terapia tiene el potencial de ayudar al cuerpo a producir más hemoglobina fetal, o HbF (una forma de oxígeno que transporta hemoglobina), en los glóbulos rojos. La HbF normalmente se agota después de la infancia, pero para la Enfermedad de Células Falciformes, los niveles altos de esta forma de hemoglobina podrían mejorar significativamente los síntomas de la enfermedad y, en última instancia, la calidad de vida de los pacientes.

En Octubre de 2018, la FDA aceptó la Solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación de CTX001 como una nueva opción de tratamiento para la enfermedad de células falciformes.

CRISPR y Vertex también están trabajando en CTX001 como una opción de tratamiento potencial para laβ-talasemia y actualmente están inscribiendo un ensayo de Fase 1/2 para la enfermedad en Europa.