A finales de Mayo de 2021, la empresa biofarmacéutica PTC Therapeutics, Inc. ("PTC") compartió que su terapia, PTC923, recibió la designación de Medicamento Huérfano tanto en Estados Unidos como en…
Las terapias genéticas se están convirtiendo en un tratamiento cada vez más popular para las enfermedades genéticas, especialmente las raras. Ahora, los profesionales médicos están probando una nueva estrategia con…
Como se informó en el Northhampton Chronicle, a veces son nuestros desafíos más difíciles los que nos inspiran a crecer más de lo que creíamos posible y superar nuestras nociones…
Nash Hensley tiene seis años, pero en su corta vida ya ha enfrentado muchos desafíos. Le diagnosticaron al nacer no una, sino dos enfermedades raras. Primero, a Nash se le…
BioMarin lleva 15 años trabajando para desarrollar tratamientos para la fenilcetonuria y es una causa con la que están muy comprometidos. Es por eso que están tan emocionados de comenzar…
Cuando Jennifer Payne nació en 1973, le diagnosticaron una enfermedad rara: fenilcetonuria (PKU). Este trastorno genético generalmente se examina al nacer. Este proceso de detección temprana es crítico para esta…
APR Applied Pharma Research es una pequeña compañía farmacéutica en Suiza preocupada por las innovaciones para enfermedades raras. Recientemente, la FDA les otorgó la designación de medicamento huérfano, lo que…
Por Danielle Bradshaw de In The Cloud Copy No hay muchas cosas que una madre no hará por su hijo, y Alison Reynolds es el ejemplo perfecto de la fuerza…
Según una historia de globenewswire.com, la compañía de medicamentos genéticos Homology Medicines, Inc., ha publicado recientemente datos prometedores de su ensayo clínico de fase 1/2. Este ensayo clínico está probando…
Esta es la historia de una periodista valiente que estaba decidida a mejorar la atención para pacientes de enfermedades raras en su país, Macedonia del Norte. Macedonia del Norte es…
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) publicó recientemente un comunicado de prensa en el que el comité de medicamentos humanos de la agencia, conocido como CHMP, recomendó la autorización de…
Existe una gran necesidad médica no satisfecha para los pacientes que viven con trastornos metabólicos. Hay pocos tratamientos aprobados para estas condiciones y muchos son fatales. Estas enfermedades incluyen fenilcetonuria,…
La mayoría de los pacientes diagnosticados con Homocistinuria (HCU), un trastorno metabólico raro, no reciben su diagnóstico hasta más tarde en la vida. Los científicos no sabían por qué los…
Press releases earlier this year on biotech company, Synlogic, announced quite favorable results on both pre-clinical and clinical data on a unique application of synthetic biology for the rare disease, phenylketonuria (PKU). In just…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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