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Dentro de los Estados Unidos, la FDA desarrolló la Ley de Medicamentos Huérfanos para incentivar a las empresas a desarrollar medicamentos y productos biológicos destinados a tratar a pacientes con enfermedades raras. En este caso, las condiciones «raras» son las que afectan a menos de 200.000 estadounidenses. Después de recibir el estado de medicamento huérfano, los desarrolladores de medicamentos reciben una variedad de beneficios, como exenciones de tarifas, créditos fiscales, mayor asistencia regulatoria de la FDA e incluso 7 años de exclusividad en el mercado una vez que se aprueba la terapia. En un comunicado de prensa de finales de junio de 2021, la empresa de biotecnología VICO Therapeutics («VICO») compartió que su terapia de investigación VO659 para la ataxia espinocerebelosa (SCA) recibió la designación de fármaco huérfano.
VO659
Actualmente, no existen terapias que modifiquen la enfermedad para pacientes con SCA. En última instancia, esto es lo que VICO está tratando de lograr: una terapia para satisfacer esta necesidad insatisfecha. Pero, ¿qué es exactamente el VO659? Esta terapia es una terapia de oligonucleótidos antisentido en investigación. Según un artículo no relacionado en ScienceDirect, los oligonucleótidos antisentido son:
ácidos nucleicos monocatenarios de pequeño tamaño [que pueden] unirse a su secuencia de ARN diana dentro de las células y provocar el silenciamiento génico.
En este caso, VO659 actúa para reducir o inhibir las proteínas mutantes que pueden desempeñar un papel en el SCA. Como resultado, el medicamento está diseñado para prevenir la progresión de la enfermedad y mejorar los resultados de los pacientes. Fuera de los Estados Unidos, VO659 también recibió el estatus de medicamento huérfano en Europa.
Ataxia espinocerebelosa (SCA)
En total, existen más de 30 formas de ataxia espinocerebelosa (SCA), afecciones hereditarias que afectan el tronco encefálico, la médula espinal y el cerebelo. Si bien estas afecciones comparten síntomas similares, cada forma de SCA difiere según la mutación genética asociada específica. Estas mutaciones genéticas dañan partes del sistema nervioso que controlan el movimiento, provocando neurodegeneración y otros síntomas. Por lo general, la SCA afecta a los mayores de 18 años.
Aunque los síntomas pueden variar, los síntomas comunes incluyen:
- Rigidez y calambres musculares
- Descoordinación progresiva de la marcha y el equilibrio.
- Marcha irregular
- Dificultad para procesar, aprender o recordar información.
- Habla arrastrada o lenta
- Dificultad para tragar
- Mala coordinación ojo-mano
- Movimientos involuntarios de los ojos.
- Neuropatía periférica
- Incontinencia
