Nueva Designación de Fármaco Huérfano Para El Tratamiento Potencial de La Ataxia Espinocerebelosa

Ataxia Espinocerebelosa (SCA) se refiere a un grupo de trastornos neurodegenerativos. Las Ataxias son un componente del sistema nervioso que controla el movimiento. SCA se produce cuando las ataxias en el cerebro o la médula espinal se dañan. El tipo de SCA está determinado por el gen que ha mutado para causar la condición. Actualmente hay más de 40 tipos conocidos de la enfermedad y afecta a entre uno y nueve de cada 100,000 niños nacidos.

Actualmente no hay cura para la SCA, pero los investigadores están trabajando para desarrollar nuevas terapias para la enfermedad.

IntraBio acaba de recibir la Designación de Medicamento Huérfano para IB1000, un nuevo tratamiento potencial para SCA. La compañía también cree que esta terapia puede ser eficaz para una amplia gama de otras enfermedades neurodegenerativas, así como para los trastornos de almacenamiento lisosomal.

IB1000s

IB1000s es una serie compuesta. Los investigadores creen que tiene el potencial de reducir los síntomas de SCA.

La Comisión Europea ya ha otorgado el tratamiento de Designación de Medicamento Medicinal Huérfano. La esperanza es que esta serie pueda mejorar la calidad de vida de los pacientes con SCA al reducir sus síntomas más debilitantes.

La Foundación Nacional de Ataxia(NAF, por sus siglas en inglés) apoya la investigación de IntraBio. Explican que existe una gran necesidad de mejorar las opciones de tratamiento para esta población de pacientes.

Esta nueva designación ayudará a acelerar el desarrollo de esta nueva terapia potencial, acortando la línea de tiempo que podría estar disponible para los pacientes.

Viendo hacia adelante

IntraBio ya está trabajando en aplicaciones para ensayos clínicos multinacionales que evaluarán IB1000 en pacientes con Enfermedad de Niemann-Pick tipo C, Ataxias Cerebelosas Hereditarias y Gangliosidosis GM2.

Sin embargo, en el futuro, también esperan investigar los IB1000 como una opción de tratamiento para otras 17 condiciones, entre las que se incluyen la Esclerosis Lateral Amiotrófica, el Parkinsonismo, la Esclerosis Múltiple, La Demencia con Cuerpos de Lewy y el Síndrome de Piernas Inquietas.

El potencial de esta terapia ha sido confirmado por varios estudios de uso compasivo. En conjunto, IntraBio ha examinado los efectos del tratamiento en más de 175 pacientes.

Este es un nuevo y emocionante desarrollo en la investigación de SCA. ¡Estén atentos para escuchar más sobre el progreso de IntraBio! Mientras tanto, puede leer más sobre IBI000s y la investigación de IntraBio para la Ataxia Spinocerebelosa aquí.


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