De acuerdo con una historia de finanznachrichten.de, las compañías de biotecnología están comenzando a fijarse en el tratamiento de enfermedades mortales que carecen de opciones de tratamiento efectivas, incluidas algunas enfermedades que se consideran raras. Si bien se están haciendo avances constantemente en el campo de la biotecnología, este hecho es que la cantidad de pacientes que están siendo afectados también está aumentando. A continuación, presentamos un resumen de los últimos avances que algunas compañías de biotecnología han logrado recientemente para tratar estas enfermedades que amenazan la vida.
Fibrosis Pulmonar Idiopática
Un tema cada vez más candente en el campo de la biotecnología es la fibrosis pulmonar idiopática. Si bien esta enfermedad se considera rara, el número anual de muertes habla por sí solo: alrededor de 40,000 personas en los EE. UU. Mueren a causa de esta enfermedad cada año. La tasa de supervivencia a cinco años también es pobre, con solo el 40 por ciento. Algernon Pharmaceuticals Inc., una de las compañías que está comenzando a desarrollar un nuevo tratamiento para esta enfermedad, está probando los primeros datos que el medicamento experimental antifibrosis NP-251 ha alentado a la compañía a continuar probando su producto de investigación en esta indicación. NP-251 también ha demostrado potencial en el tratamiento de otras enfermedades en las que la fibrosis (cicatrización) es un problema importante, como la esteatohepatitis no alcohólica (NASH) y la enfermedad renal crónica (ERC). Sin cura disponible y la limitada eficacia actual de las terapias para la fibrosis pulmonar idiopática, se necesitan urgentemente tratamientos más potentes.
Enfermedad Renal Crónica
La enfermedad renal crónica es otro objetivo que llama la atención de las empresas de biotecnología. Una empresa que se enfoca en esta área es Akebia Pharmaceuticals. Esta compañía está cerca de completar el desarrollo de su producto experimental de fase 3, vadadustat. Este medicamento está diseñado para estimular la producción de glóbulos rojos y hemoglobina para tratar la anemia asociada con la enfermedad renal crónica. Rockwell Medical, Inc., también está trabajando para obtener una formulación intravenosa de su medicamento Triferic aprobado por la FDA. Triferic es la única terapia aprobada para mantener la hemoglobina y reemplazar el hierro perdido en pacientes con enfermedad renal crónica que utilizan diálisis.
Otras Actualizaciones
La compañía Kadmon Holdings se encuentra en medio de un ensayo de Fase 2 de su fármaco experimental KD025 como tratamiento para la enfermedad crónica de injerto contra huésped, una complicación potencialmente letal que puede aparecer en pacientes con trasplante de células madre. Los datos para esta terapia se ven prometedores hasta ahora.
Conatus Pharmaceuticals está trabajando en una terapia experimental para la esteatohepatitis no alcohólica (NASH), una forma de enfermedad hepática que es más común de lo que se pensaba anteriormente. La compañía se encuentra en medio de registrar participantes para su ensayo clínico de Fase 2b que probará el fármaco emricasano de la compañía como una terapia en esta indicación. Los resultados de primera línea para este ensayo se esperan para mediados del 2019.
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