Según Hemophilia News Today, los datos recopilados de un ensayo de Fase 2b destacan que DalcA administrado por vía subcutánea es eficaz para el tratamiento de la hemofilia B. Encuentre el comunicado de prensa completo de Catalyst Biosciences, que desarrolló DalcA, en su sitio web.
Hemofilia B
La hemofilia es un trastorno hemorrágico poco frecuente en el que la sangre no se coagula correctamente y causa problemas con la cicatrización de heridas. Las personas con hemofilia pueden sangrar más tiempo que otras después de una lesión. Esto se debe a que su sangre no tiene suficientes factores de coagulación o proteínas necesarias para controlar el sangrado y la coagulación.
Las personas con hemofilia B tienen un gen deficiente del factor IX. Por lo tanto, muchos tratamientos intentan reponer los niveles de factor IX en la sangre. Algunas personas con hemofilia B experimentarán menos episodios de sangrado a medida que envejecen. Los síntomas incluyen hemorragias nasales, hematomas, sangrado no provocado, sangrado urinario y gastrointestinal, y sangrado continuo después de lesiones o cirugías. Obtenga más información sobre la hemofilia B.
Resultados del Ensayo DalcA
DalcA significa dalcinonacog alfa. Es el factor IX desarrollado en laboratorio, que puede inyectarse debajo de la piel como tratamiento preventivo para el sangrado severo. Muchos otros tratamientos para la hemofilia requieren inyecciones intravenosas. Como resultado, DalcA es menos intrusivo y requiere más tiempo para los pacientes.
Anteriormente, un estudio de Fase 1/2 descubrió que DalcA era más duradero y 22 veces más potente que otros tratamientos con factor IX. En particular, este estudio comparó DalcA con BeneFIX, una terapia de reemplazo de factor IX de Pfizer.
Este ensayo abierto de Fase 2b más reciente siguió a 6 pacientes (todos hombres) con hemofilia B aguda. Los pacientes recibieron una dosis inicial de 50 UI/kg de DalcA por vía intravenosa. Luego, los pacientes recibieron 100 UI/kg de DalcA por vía subcutánea durante 28 días.
Los resultados finales se publicarán en Junio. Sin embargo, los datos recopilados hasta ahora destacan que DalcA aumentó el factor IX en la sangre hasta en un 27% en un período de 2 semanas. La vida media del tratamiento fue entre 70-112 horas. En comparación con las terapias alternativas, los investigadores podrían ver si esto permitiría a los pacientes necesitar un tratamiento profiláctico menos frecuente.
Finalmente, los investigadores encontraron que DalcA es bastante seguro y efectivo. Aunque dos pacientes experimentaron efectos secundarios, ninguno desarrolló complicaciones adicionales.
