¿Cuáles son los mejores tratamientos y enfoques de diagnóstico para los trastornos sanguíneos como la anemia aplásica y los síndromes mielodisplásicos (SMD)? El UT Southwestern Medical Center está tratando de optimizar estas opciones y proporcionar enfoques más inmersivos y colaborativos para abordar los trastornos sanguíneos raros. Según Newswise, UT Southwestern publicó recientemente dos artículos sobre la importancia de la colaboración en el campo médico. Al hacerlo, argumenta el Centro, los médicos y pacientes tendrán acceso a los recursos educativos, materiales de defensa y opciones de tratamiento más actualizados disponibles.

La Investigación de UT Southwestern Research

Investigación Sobre Anemia Aplásica

En el primer estudio, publicado en Pediatric Blood & Cancer, los investigadores de UT Southwestern exploraron la eficacia de los trasplantes de médula ósea para pacientes con anemia aplásica. Normalmente, este tratamiento no se administra como primera respuesta. De hecho, muchos pacientes no reciben trasplantes de médula ósea a menos que tengan un hermano donante o fracasen otras opciones de tratamiento. En este estudio, los investigadores querían comprender si un trasplante de médula ósea de un donante no emparentado es una posible opción de tratamiento para los pacientes pediátricos con anemia aplásica, sin prepararlos para complicaciones.

21 pacientes de 26 años o menos recibieron tratamiento inmunosupresor (la opción de atención normal) o un trasplante de médula ósea de un donante no familiar. A continuación, los investigadores de UT Southwestern, junto con otros colaboradores, analizaron las respuestas de los pacientes durante un período de 18 meses (aproximadamente 1.5 años). De los 12 pacientes que recibieron un trasplante de médula ósea, 10 encontraron un donante en 8 semanas (2 meses). Después del tratamiento, los pacientes con un trasplante de médula ósea en realidad se recuperaron más rápido que los que recibieron tratamientos inmunosupresores. Además, los investigadores encontraron que ambas opciones proporcionaban un beneficio significativo a los pacientes. Como resultado, los investigadores determinaron que los médicos no ponen en riesgo a los pacientes al ofrecer un trasplante de médula ósea en lugar de terapias inmunosupresoras.

Investigación de los SMD

En el siguiente estudio, también publicado en Pediatric Blood & Cancer, los investigadores encuestaron a diferentes centros médicos de todo el país sobre cómo diagnosticaron y trataron los SMD, y cómo ayudaron a los pacientes a controlar sus afecciones. En los Estados Unidos, todavía no existe un enfoque estandarizado para el diagnóstico, tratamiento o manejo de los SMD. Sin embargo, los investigadores querían saber si la implementación de un procedimiento estandarizado beneficiaría tanto a los médicos como a los pacientes.

Los investigadores encuestaron a 35 miembros del Consorcio Norteamericano de Anemia Aplástica Pediátrica (NAPAAC). De estos, 28 completaron la encuesta. En última instancia, los investigadores determinaron que los criterios de diagnóstico son bastante sencillos. Sin embargo, las opciones de tratamiento son variadas. A través de estos datos, los investigadores creen que elaborar un conjunto más estandarizado de pautas clínicas beneficiará en última instancia a los pacientes con SMD.

Anemia Aplásica

Un trastorno sanguíneo poco común pero grave, la anemia aplásica se produce cuando las células madre dañadas impiden que la médula ósea cree células sanguíneas nuevas y sanas. La condición puede ocurrir rápidamente o desarrollarse con el tiempo. Sin embargo, en muchos casos, es progresivo y empeora. Los síntomas de la anemia aplásica incluyen:

• Sangrado de las encías
• Sangrado prolongado por cortes u otras lesiones
• Hemorragias nasales graves o frecuentes
• Infecciones frecuentes
• Respiración dificultosa
• Piel pálida
• Fatiga

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Síndromes Mielodisplásicos (SMD)

Hay cinco subconjuntos principales de síndromes mielodisplásicos (SMD), afecciones hematológicas progresivas que inhiben el desarrollo de células sanguíneas sanas en la médula ósea: anemia refractaria, anemia refractaria con sideroblastos, anemia refractaria con exceso de blastos, anemia refractaria con exceso de blastos en transformación y crónica leucemia mielomonocítica. En todas estas condiciones, las plaquetas, los glóbulos blancos y los glóbulos rojos permanecen inmaduros y nunca abandonan la médula ósea. Generalmente, los SMD afectan a personas mayores de 60 años. A menudo ocurre más en hombres que en mujeres. En aproximadamente la mitad de todos los casos, SMD progresa hasta convertirse en leucemia mieloide aguda (LMA).

Algunos pacientes no experimentarán síntomas hasta etapas posteriores. Los síntomas dependen de qué niveles de células sanguíneas se vean afectados. Sin embargo, estos síntomas incluyen:

• Anemia (recuento bajo de glóbulos rojos)
• Neutropenia (recuento bajo de glóbulos blancos)
• Trombocitopenia (bajo recuento de plaquetas)
• Fatiga y poca energía
• Piel pálida
• Dolor en el pecho
• Respiración dificultosa
• Hematomas y sangrado fáciles
• Infecciones frecuentes
• Palpitaciones del corazón (el corazón «salta un latido»)

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