Blueprint Medicines Corporation acaba de anunciar que ha presentado una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) suplementaria a la FDA. Esta aplicación es para una terapia llamada AYVAKIT, que fue desarrollada para la mastocitosis sistémica (SM, por sus siglas en Inglés).

Han solicitado una revisión prioritaria, que les daría una respuesta en solo seis meses. Dentro de los próximos seis días, la FDA determinará si la solicitud puede avanzar en el proceso de revisión.

SM

SM es causado por una mutación en el gen KIT D816V. Conduce a la activación incontrolada de los mastocitos en el cuerpo. Esto puede provocar una amplia gama de síntomas crónicos y graves que son bastante impredecibles.

Los síntomas pueden incluir:

• Anafilaxia
• Prurito
• Erupción maculopapular
• Niebla del cerebro
• Diarrea
• Dolor de huesos
• Fatiga

La mayoría de los pacientes tienen una forma menos avanzada de la enfermedad que tiene síntomas graves y puede afectar drásticamente la calidad de vida. Aquellos con forma avanzada tienen riesgo de neoplasias hematológicas, así como de leucemia de mastocitos. Las personas con este tipo de afección pueden sufrir daños en los órganos debido a los mastocitos.

Desafortunadamente, los tratamientos actuales a menudo no eliminan los síntomas de los pacientes. Está claro que se necesitan nuevas opciones para eliminar la aparición impredecible de dolor y angustia que afectan la vida cotidiana.

AYVAKIT

Esta terapia es un inhibidor de D816V, que es el principal impulsor de la enfermedad. Los investigadores están trabajando para desarrollar esta terapia como una opción para aquellos con presentaciones avanzadas y no avanzadas de la afección. Esperan que al eliminar el principal impulsor de la afección, puedan eliminar todos los síntomas.

Esta terapia ya ha sido aprobada para pacientes con tumores del estroma gastrointestinal metastásico o irresecable que tienen ciertas mutaciones.

Viendo Hacia Adelante

Los investigadores tienen la esperanza de que esta nueva aplicación avance. Se basa en datos que muestran tasas de respuesta y remisión positivas para los pacientes. Los individuos tenían mayores tasas de supervivencia y efectos adversos mínimos.

Si finalmente se aprueba, este sería el primer tratamiento de precisión dirigido al impulsor subyacente de SM.

Puede leer más sobre esta terapia de investigación aquí.