A principios de Noviembre, la compañía global de biotecnología BioMarin Pharmaceutical Inc. ("BioMarin") anunció la aceptación de su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA, por sus siglas en Inglés) para vosoritide.…
Ascendis Pharma acaba de anunciar que su terapia de investigación para la acondroplasia llamada TransCon CNP acaba de recibir la designación de fármaco huérfano de la Comisión Europea. La FDA…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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