Nash Hensley tiene seis años, pero en su corta vida ya ha enfrentado muchos desafíos. Le diagnosticaron al nacer no una, sino dos enfermedades raras. Primero, a Nash se le…
En un comunicado de prensa del 3 de Marzo de 2021, la compañía de biotecnología BioMarin Pharmaceutical Inc. ("BioMarin") compartió que había completado la inscripción completa para un ensayo clínico…
BioMarin planea expandir su programa clínico para vosoritida, su tratamiento para la acondroplasia. Esta expansión incluye dos nuevos ensayos de fase 2, el primero de los cuales evaluará la vosoritida…
A principios de Noviembre, la compañía global de biotecnología BioMarin Pharmaceutical Inc. ("BioMarin") anunció la aceptación de su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA, por sus siglas en Inglés) para vosoritide.…
Ascendis Pharma acaba de anunciar que su terapia de investigación para la acondroplasia llamada TransCon CNP acaba de recibir la designación de fármaco huérfano de la Comisión Europea. La FDA…
Según una historia de la BBC, Sam Short, de nueve años, ha estado probando un medicamento experimental durante tres años que apunta a mejorar su crecimiento. Esto se debe a…
Acerca de BridgeBio Pharma BridgeBio Pharmaceuticals fue creado en 2015 por veteranos de los campos académico y biotecnología. La compañía se centra en el desarrollo de nuevos tratamientos terapéuticos para…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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