Selon un article de Business Wire, le développeur de médicaments Cadent Therapeutics a récemment annoncé que son médicament expérimental CAD-1883 avait reçu la désignation de médicament orphelin de l’Administration des aliments et des médicaments des États-Unis (la FDA). Cette désignation est destinée au traitement de l’ataxie spinocérébelleuse, une maladie génétique rare et progressive. Cadent se concentre sur le développement de thérapies pour les troubles qui affectent le mouvement et la cognition.
À propos de l’ataxie spinocérébelleuse (ASC)
L’ataxie spinocérébelleuse (ASC), également appelée atrophie spinocérébelleuse, est une maladie dégénérative progressive qui affecte le cervelet, une partie du cerveau essentielle au contrôle du mouvement et à la coordination. Ces troubles héréditaires peuvent souvent être fatals. Il existe plusieurs types d’ataxie spinocérébelleuse qui sont liés à diverses mutations génétiques ; de nombreux types sont causés par des répétitions du gène CAG. Les symptômes de ces troubles comprennent l’ataxie (démarche anormale), les convulsions, une mauvaise coordination des mains, des troubles de l’élocution, une neuropathie périphérique, la chorée et des troubles cognitifs. Malheureusement, il n’existe pas de traitement curatif contre l’ataxie spinocérébelleuse et le traitement est principalement axé sur le soulagement des symptômes. La physiothérapie et l’ergothérapie peuvent aider les patients à maintenir leur mobilité. La thérapie génique pourrait constituer une option future pour le traitement de l’ataxie spinocérébelleuse. Il existe un besoin urgent de traitements plus efficaces pour ce trouble. Pour en savoir plus sur l’ataxie spinocérébelleuse, cliquez ici.
À propos de la désignation de médicament orphelin
La désignation de médicament orphelin est généralement réservée aux traitements développés pour traiter les maladies considérées comme rares, c’est-à-dire toute maladie affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Pour pouvoir bénéficier de cette désignation, le médicament doit soit répondre à un besoin médical actuellement non satisfait, soit présenter des avantages significatifs en termes d’efficacité ou de sécurité par rapport aux traitements actuellement disponibles. Cette désignation confère plusieurs avantages à l’entreprise destinataire, tels que la suppression de certains frais, des allégements fiscaux et une période d’exclusivité commerciale de sept ans si le médicament est accepté par la FDA.
CAB-1883 est conçu comme un régulateur innovant des canaux SK et c’est le premier médicament de ce type. L’objectif principal de son développement est le traitement des troubles du mouvement tels que les tremblements essentiels et l’ataxie spinocérébelleuse. Aux États-Unis, environ 11 000 personnes sont atteintes d’ataxie spinocérébelleuse.
