Selon un article paru dans Newswise, des scientifiques affiliés à l’Institut du cancer de Huntsman (HCI) de l’Université de l’Utah ont découvert dans des études de laboratoire récentes que le médicament expérimental selinexor pourrait jouer un rôle potentiel dans le traitement contre la myélofibrose, une maladie rare. Cette découverte remarquable a conduit à un nouvel essai clinique mené par l’institut qui testera le médicament en tant que traitement de la maladie. On peut trouver l’étude originale ici.
À propos de la myélofibrose
La myélofibrose est considérée comme un type rare de cancer de la moelle osseuse. La maladie se caractérise par une accumulation excessive de cellules souches anormales dans la moelle osseuse, ce qui déclenche un processus appelé fibrose ou cicatrisation. Au fil du temps, la moelle osseuse est remplacée par du tissu cicatriciel. Bien que la cause exacte de la myélofibrose ne soit pas connue, les mutations génétiques affectant les gènes MPL, JAK2 et CALR sont des facteurs de risque connus. Les symptômes de la myélofibrose comprennent l’élargissement de la rate, l’anémie, l’essoufflement, des ecchymoses et des saignements faciles, un risque accru d’infection, des douleurs osseuses, la goutte, la fatigue, la perte de poids et d’appétit et une augmentation du volume de cellules sanguines. En tant que cancer des cellules souches, la greffe de cellules souches peut guérir la maladie. Cependant, ce processus comporte de nombreux grands risques. D’autres formes de traitement sont symptomatiques et de soutien et ne modifient pas l’évolution de la myélofibrose. Il existe un besoin urgent de traitements plus efficaces et plus sûrs contre la maladie. Pour en savoir plus sur la myélofibrose, cliquez ici.
À propos du Selinexor
La plupart de patients ne survivront pas plus de cinq ans avec la maladie. Selinexor inhibe un processus utilisé par les cellules de la myélofibrose pour rester en vie, appelé transport nucléaire cytoplasmique. Le médicament n’est actuellement pas autorisé pour traiter une maladie, mais il est également testé contre certains types de cancer du sang. Les résultats encourageants d’un modèle murin indiquent une amélioration des symptômes comparable au traitement standard actuel pour le traitement contre la myélofibrose, un médicament appelé ruxolitinib. Cependant, selinexor a également pu réduire le pourcentage de cellules cancéreuses, ce que le ruxolitinib ne peut pas faire.
L’essai clinique sur le selinexor, qui testera le médicament dans les cas de myélofibrose en rechute ou réfractaire, est actuellement ouvert à l’HCI et est prévu inclure 24 patients. Des essais à plus grande échelle commenceront si les premiers résultats sont encourageants.
