L’Institut du diabète de l’Alberta étudiera l’utilisation d’un médicament anti-obésité chez les patients atteints du syndrome d’Alström et du syndrome de Bardet-Biedl

Selon une publication d’EurekAlert, un essai clinique portant sur le setmelanotide, un médicament expérimental anti-obésité, devrait bientôt commencer à l’ L’Institut du diabète de l’Alberta (de l’Université de l’Alberta). Le setmelanotide, détenu et développé par Rhythm Pharmaceuticals (à Boston au Massachusetts), est censé stimuler une voie biologique associée à l’obésité, en particulier l’obésité chez les enfants.

À propos de la MC4R et de l’obésité génétique

Les récepteurs de la mélanocortine-4 (MC4R) sont des protéines principalement présentes dans le cerveau et qui, jusqu’à une date récente, n’avaient aucune fonction connue. Au cours des dernières décennies, les chercheurs ont découvert que la MC4R faisait partie d’une chaîne biologique complexe qui, une fois activée, permet de maintenir le poids corporel en régulant l’appétit et en augmentant la dépense énergétique.

En 1998, des études génétiques sur des humains ont montré que des mutations du gène responsable de la codification des protéines MC4R, également appelé MC4R (dans la littérature médicale, les noms des gènes sont écrits en italique – les noms des protéines ne sont pas), étaient associées à des taux plus élevés de de l’obésité. Des recherches ultérieures se sont révélées encore plus accablants : les chercheurs considèrent désormais que les mutations de MC4R sont à l’origine de la plupart des formes d’obésité monogéniques. Plus de 150 mutations distinctes ont été identifiées dans MC4R à ce jour.

L’étude de l’Institut du diabète de l’Alberta sur le setmelanotide recrutera des personnes atteintes des syndromes d’Alström et de Bardet-Biedl. Bien que ces conditions soient d’origine génétique et incluent souvent l’obésité comme symptôme, elles ont divers effets sur l’ensemble du corps, notamment la cardiomyopathie, la vision et la perte auditive.

À propos du setmelanotide et de l’étude canadienne

« On pense » que le setmelanotide agit en stimulant la voie de la MC4R, aidant ainsi à réguler la faim des patients. Les mutations de MC4R étant associées à la fois à l’obésité et au dysfonctionnement de la voie MC4R, les chercheurs pensent que l’utilisation de setmelanotide comme agoniste de voie de substitution pourrait faciliter la gestion du poids chez les individus génétiquement obèses.

L’étude, qui devrait débuter d’ici la fin du mois, suivra un certain nombre de participants atteints de syndromes d’Alström et de syndrome de Bardet-Biedl, souvent à l’origine de l’obésité. Pendant 14 semaines, les participants recevront soit du setmelanotide, soit un placebo au cours d’une phase à double insu de l’étude. Après cela, tous les participants recevront du setmelanotide pendant 38 semaines supplémentaires. Après la période de 52 semaines, les participants seront pesés.

L’équipe des études cliniques, dirigée par la Dre Andrea Haqq (scientifique clinique et professeure adjointe à l’Université de l’Alberta), considérera que le setmelanotide est un succès chez les patients qui subissent une réduction d’au moins 10% de leur indice de masse corporelle.

À mesure que l’essai se développe, d’autres sites cliniques pourraient être ouverts partout au Canada. Mme Haqq a également exprimé son intention de coordonner les conclusions de son équipe avec des collègues aux États-Unis et au Royaume-Uni. L’équipe de recherche est sponsorisée par le développeur principal de setmelanotide, Rhythm Pharmaceuticals.


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