Selon un article de PMLive, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration, FDA) a récemment lancé le processus d’examen prioritaire d’un nouveau traitement potentiel de Novartis, le géant pharmaceutique. Ce médicament expérimental porte le nom de crizanlizumab et la société est convaincue qu’il pourrait changer considérablement le traitement contre l’anémie falciforme, une maladie rare qui réduit considérablement la durée de vie et affecte principalement les personnes d’ascendance africaine.
À propos de l’anémie falciforme
L’anémie falciforme est une maladie héréditaire du sang. Ce trouble est caractérisé par une anomalie affectant l’hémoglobine, qui se trouve dans les globules rouges et est responsable du transport de l’oxygène. Cette anomalie fait que les cellules sanguines perdent leur forme circulaire typique et deviennent au contraire une apparence allongée ressemblant à une faucille. Ceci est dû à une mutation génétique qui pourrait être apparue comme défense contre le paludisme, bien que cet avantage ne se produise que chez les personnes présentant un trait drépanocytaire, et non la maladie. Les symptômes commencent à apparaître vers l’âge de six mois et comprennent un gonflement des mains et des pieds, un accident vasculaire cérébral, des infections bactériennes et des épisodes aigus de crises douloureuses. La gravité de la maladie varie, mais ces attaques peuvent entraîner une dégradation grave de la santé et des lésions aux organes. Le traitement est principalement symptomatique, mais la greffe de moelle osseuse a été curative chez les enfants. L’espérance de vie varie entre 40 et 60 ans. Pour en savoir plus sur l’anémie falciforme, cliquez ici.
Traiter les crises douloureuses
Une crise douloureuse à cause de l’anémie falciforme est souvent provoquée par un mass de globules sanguins de forme anormale qui provoquent la formation de caillots. Leur forme distinctive augmente la probabilité de tels caillots. Le crizanlizumab est un anticorps conçu pour empêcher les cellules falciformes de s’agglutiner et de former ces caillots nocifs et douloureux. Selon Novartis, pas moins de 60% des patients atteints de drépanocytose ont une crise douloureuse au moins deux fois par an.
Des Résultats encourageants
L’examen accéléré de la thérapie repose sur des données encourageantes issues d’un essai clinique de phase 2 dans lequel un traitement mensuel avec l’anticorps a réduit les risques de crise. 36% des patients utilisant le médicament qui avaient subi au moins deux crises par an avant le traitement ne voyaient aucune crise sous crizanlizumab, contre seulement 18% dans le groupe témoin placebo.
Il ressort de ces éléments de preuve que cet anticorps présente un grand potentiel thérapeutique pour les patients atteints d’anémie falciforme.
