Selon une publication de Medscape, le tout premier médicament ciblant le cancer de la vessie a montré des résultats encore plus impressionnants dans une étude post-autorisation. L’Erdafitinib a été autorisé pour mise sur le marché de manière accélérée par l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) en avril. L’autorisation accélérée est un système utilisé par la FDA pour commercialiser des médicaments prometteurs n’ayant pas d’alternative plus rapidement que ce n’aurait été autrement.

Bien que des autorisations accélérées puissent aboutir à la commercialisation de médicaments qui se révéleront par la suite inefficaces, dans ce cas, cela semble avoir fonctionné comme prévu.

À propos du cancer de la vessie

Le cancer de la vessie, qui est techniquement une maladie rare, est l’un des cancers les plus répandus aux États-Unis et touche environ 68 000 adultes chaque année.

Il survient principalement chez les hommes plus âgés, bien qu’il puisse se produire à la fois chez les hommes et les femmes et à tout âge. En règle générale, le cancer commence dans les cellules urothéliales qui tapissent l’intérieur de la vessie. Toutefois, il peut survenir presque n’importe où le long du tractus urinaire, car les cellules urothéliales forment la muqueuse de la majeure partie du système.

Étant donné que les symptômes du cancer de la vessie sont inconfortables (tels que douleurs pendant la miction, douleurs pelviennes et sang dans les urines), de nombreux cas (environ 70%) sont diagnostiqués à un stade précoce – lorsque le cancer est le plus guérissable possible. Le pronostic dépend fortement de la localisation et du stade du cancer, bien que les taux de survie à cinq, dix et quinze ans soient tous assez robustes (77%, 70% et 65%, respectivement). Cependant, même les cancers de la vessie à un stade précoce peuvent être récurrents, ce qui signifie qu’un examen de suivi est nécessaire pour assurer la santé et la survie à long terme.

À propos de l’autorisation accélérée et l’Erdafitinib

Une autorisation accélérée est proposée par la FDA sur une base circonstancielle pour la mise sur le marché de médicaments sans le niveau d’étude habituel. Les médicaments autorisés sur cette base traitent souvent des maladies dangereuses avec peu ou pas de traitements alternatifs. L’idée générale est que ces maladies sont plus dangereuses que les effets secondaires potentiels du médicament en question, de sorte que le degré de certitude quant à l’efficacité d’un médicament est moins préoccupant.

Les résultats peuvent être mélangés. Certains médicaments autorisés sur une base accélérée offrent plus tard un bénéfice clinique minime, voire inexistant – ils perdent ensuite leur autorisation sur le marché, mais pas nécessairement sans toucher des millions de dollars avant d’être retirés. Cependant, d’autres médicaments réellement efficaces pourraient recevoir une autorisation des années avant qu’ils la recevraient autrement.

Au début, lorsque l’erdafitinib a été autorisé, il a abouti à un taux de réponse globale de 32,3%. Les résultats complets de l’étude de phase 2 révèlent toutefois un taux de réponse global proche de 40%. Dans le sous-groupe de participants ayant déjà reçu une immunothérapie, le taux était presque 60% (59%).

Les inhibiteurs de point de contrôle, un type d’immunothérapie anticancéreuse, ne génèrent qu’un taux de réponse globale d’environ 20%. Bien que l’erdafitinib soit conçu principalement pour les patients ayant déjà reçu une immunothérapie, des études futures seront probablement menées pour tester l’efficacité du médicament chez des patients naïfs de traitement.

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