Selon un article d’EurekAlert !, les résultats d’un récent essai clinique devraient attirer l’attention des patients américains atteints de syndrome de chylomicronémie familiale, une maladie rare. Le médicament volansorsen a pu avoir un impact considérable sur les taux de graisse dans le sang des patients lors d’un essai clinique de phase III. Avec ces résultats encourageants, il y a de fortes chances pour que cela puisse être autorisé par la FDA en tant que traitement.
À propos du syndrome de chylomicronémie familiale (SCF)
Le syndrome de chylomicronémie familiale, également appelé déficit familial en lipoprotéine lipase, est une maladie génétique rare caractérisée par une production insuffisante de lipoprotéine lipase due à un gène défectueux. Il en résulte des taux très élevés de triglycérides. Les signes et symptômes de la maladie comprennent des dépôts graisseux sous la peau et des douleurs à l’estomac. Sans intervention, le trouble peut entraîner des problèmes de foie et une pancréatite. Cela peut aussi éventuellement amener le patient à développer un diabète. Lorsque le syndrome apparaît pour la première fois, il se manifeste souvent par un retard de croissance et une colique. Le traitement du syndrome de chylomicronémie familiale implique souvent un régime alimentaire strict, pauvre en glucides gras et simples. Les hypolipémiants peuvent également être utiles. Dans l’Union européenne, une thérapie génique est disponible pour les patients présentant des symptômes graves malgré des restrictions alimentaires, mais un seul patient l’a déjà usée. Pour en savoir plus sur le syndrome de chylomicronémie familiale, cliquez ici.
Les Résultats de l’essai
L’essai clinique comprenait un total de 66 patients. Il s’agissait d’une étude à double insu ; la moitié des patients ont été traités par le Volanesorsen et l’autre moitié a reçu un placebo. Les résultats du traitement parlent d’eux-mêmes. Le médicament a réduit les triglycérides de 77% en moyenne, alors que le groupe placebo a vu les triglycérides augmenter en moyenne de 18%. Le Volanesorsen a été administré à raison de 300 mg sous la peau et une fois par semaine. Les patients étaient âgés de 20 à 75 ans. Les effets secondaires comprenaient des réactions cutanées liées aux injections et une réduction du nombre de plaquettes.
Un autre signe encourageant est que le Volanesorsen a récemment été autorisé dans l’UE pour traiter la chylomicronémie familiale chez les patients présentant un risque élevé de pancréatite qui n’ont pas été en mesure de réduire leur taux de triglycérides dans le sang avec d’autres médicaments et de changer de régime. On espère que ce ne sera qu’une question de temps avant que la FDA ne décide de suivre et d’autoriser le traitement.
Les résultats originaux de l’essai ont été publiés dans le New England Journal of Medicine.
