Les Attentes pour cet essai clinique étaient de ralentir la progression de la SLA ; cependant, il a inversé les symptômes d’un homme

 

Selon un article récent publié dans News NWA, Mark Bedwell, de Fort Smith, dans l’État américain d’Arkansas, aurait appris en 2017 que, compte tenu de la progression rapide de sa sclérose latérale amyotrophique (SLA), il n’aurait que cinq ans à vivre.

Comme prévu, le diagnostic était dévastateur. Cependant, Mark a réussi à rebondir mentalement et a recherché ses options. Il a ensuite repéré un essai clinique (NCT03280056) à Worcester, dans le Massachusetts, portant sur le traitement par cellules souches de patients atteints de SLA.

La nouvelle qui rend des chercheurs, des scientifiques et des médecins optimistes est qu’après 14 visites à la clinique de Worcester, Mark a retrouvé la voix et il est capable non seulement de marcher, mais même de courir.

À propos de la SLA

La SLA est une maladie neurodégénérative. On l’appelle également la maladie de Lou Gehrig, qui est le nom du célèbre joueur de baseball qui l’a eue.

Les cellules nerveuses (neurones) du cerveau et de la moelle épinière sont affectées. Ces neurones contrôlent le mouvement musculaire volontaire (par exemple, la respiration et la marche).

C’est une maladie progressive et fatale. Les traitements actuellement disponibles pour les patients SLA sont capables de ralentir la progression très légèrement mais ne maintiennent ni ne restaurent la fonction. Des informations supplémentaires sur la SLA sont disponibles ici.

À propos de l’essai clinique de phase III de NurOwn® sur les cellules souches, NCT03280056

Le Dr Robert Brown, professeur à la faculté de médecine de l’Université de Massachusetts, a participé à plusieurs essais cliniques portant sur les effets du traitement par cellules souches contre la SLA (voir également Landers, Brown; NCT01459302).

Le Dr Brown a expliqué que les tests de NurOwn®, une thérapie innovante basée sur les cellules souches, impliquent le prélèvement des cellules souches de la moelle osseuse dans le corps du patient.

Les patients participant à l’essai recevront soit leurs propres cellules souches récoltées, soit recevront un placebo via leur liquide céphalo-rachidien.

En outre, l’essai est à double aveugle, ce qui signifie que ni les patients ni les médecins ne savent si un participant a reçu un placebo ou le traitement par cellules souches.

Dans le cas de Mark Bedwell, le Dr Brown a déclaré qu’il était trop tôt dans le procès pour savoir si Mark avait reçu ses propres cellules souches ou un placebo.

Cinq autres sites d’essais cliniques de NurOwn® aux États-Unis se trouvent à Los Angeles, San Francisco et Irvine à l’État de Californie ; Boston, à l’État de Massachusetts ; et Rochester, à l’État de Minnesota.

Le sixième et original site est basé en Israël par l’intermédiaire de son développeur, Brainstorm Cell Therapeutics.

L’objectif principal de l’essai consiste à évaluer NurOwn® et à déterminer s’il est capable d’améliorer le trouble fonctionnel.

L’objectif de ce schéma thérapeutique est de maintenir les motoneurones en vie et en bonne santé. L’essai comprend 200 patients et se termine en juillet 2020.

À propos de Brainstorm Cell Therapeutics, Inc.

La société qui a développé NurOwn®, Brainstorm Cell Therapeutics, est basée à Petach Tikvah, en Israël, avec son site américain de Hackensack, à l’État de New Jersey.

Brainstorm, un développeur de thérapies à base de cellules souches contre les maladies neurodégénératives, se spécialise dans un processus qui permet de concevoir les propres cellules (autologues) du patient en dehors du corps.. Ce processus produit et sécrète des facteurs qui permettent aux cellules nerveuses de survivre.

CONCLUSION 

NurOwn® présente plusieurs avantages comme les suivants :

  • C’est autologue
  • La facilité de processus de production
  • Prélever et remettre les cellules est peu invasif.

Les données sur NurOwn® sont encourageantes. Les chercheurs, scientifiques et médecins qui ont participé à ces récents essais cliniques estiment que le succès des cellules souches semble être un objectif réalisable pour le traitement de la SLA.

Le California Institute for Regenerative Medicine, qui soutient le programme, a accordé une subvention de seize millions de dollars.

Avez-vous ou quelqu’un de votre connaissance été impliqué dans un type de thérapie de cellules souches ?

 


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Rose Duesterwald

Rose Duesterwald

Rose became acquainted with Patient Worthy after her husband was diagnosed with Acute Myeloid Leukemia (AML) six years ago. During this period of partial remission, Rose researched investigational drugs to be prepared in the event of a relapse. Her husband died February 12, 2021 with a rare and unexplained occurrence of liver cancer possibly unrelated to AML.

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