Selon un article de BioSpace, la société biopharmaceutique CrystalGenomics, Inc. a récemment annoncé que l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration, FDA) avait accordé au médicament expérimental de la société, le CG-745, le titre de médicament orphelin. Cette thérapie expérimentale a obtenu le titre pour traiter le cancer du pancréas et est également en cours de développement pour traiter divers cancers du sang et le néoplasie. Le médicament est classé comme inhibiteur de l’histone déacétylase.
À propos du cancer du pancréas
Le cancer du pancréas est l’une des formes les plus dangereuses de cancer. La maladie affecte le pancréas, un organe glandulaire situé derrière l’estomac. Le cancer du pancréas est si dangereux en partie parce qu’il produit rarement des symptômes visibles jusqu’à ce qu’il ait atteint un stade avancé et commence à se propager. Cependant, même lorsqu’il est détecté plus tôt, il est difficile de traiter efficacement. Les facteurs de risque de cancer du pancréas sont être homme, la vieillesse, l’ascendance africaine, les antécédents familiaux, le tabagisme, l’obésité, le diabète, la pancréatite chronique et une alimentation riche en viande rouge, en viande transformée ou cuite à très haute température. Les symptômes incluent la dépression, la douleur abdominale supérieure, la jaunisse, le diabète, la constipation, la perte de poids et la perte d’appétit. Les approches thérapeutiques de ce cancer incluent la chirurgie, la chimiothérapie et la radiothérapie. Même avec un traitement abondant, le cancer du pancréas revient presque toujours. Le taux de survie à cinq ans n’est que de cinq pour cent. Pour en savoir plus sur le cancer du pancréas, cliquez ici.
La Désignation de médicament orphelin
La désignation de médicament orphelin est destinée aux thérapies développées pour traiter des maladies considérées comme rares. Ceci est défini comme toute maladie qui affecte moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Pour avoir le droit à cette désignation, un traitement doit présenter des avantages potentiels en termes d’innocuité ou d’efficacité par rapport aux traitements actuellement disponibles. Sinon, il doit répondre à un besoin médical actuellement non satisfait. La désignation de médicament orphelin confère plusieurs avantages à l’entreprise bénéficiaire, notamment des exonérations d’impôt, la suppression de certains frais et une période d’exclusivité commerciale de sept ans si la FDA autorise le médicament.
Le CG-745
Le CG-745 est actuellement le sujet de deux essais cliniques de phase 2. Un essai teste le médicament en association avec les médicaments erlotinib et gemcitabine pour traiter le cancer du pancréas métastatique ou localement avancé qui n’est pas éligible pour une ablation chirurgicale. L’autre essai porte sur le médicament expérimental chez des patients atteints de syndromes myélodysplasiques n’ayant pas répondu aux agents hypométhylants.
