La maladie de Niemann-Pick type C (NPC) est une maladie rare causée par une protéine NPC défectueuse. Chez un individu en bonne santé, cette protéine aide le corps à traiter le cholestérol. Les personnes chez qui on a diagnostiqué une NPC ressentent des symptômes aux poumons, au foie, à la rate, au cerveau et à d’autres parties de leur corps.
Bien qu’il existe un traitement autorisé en Europe contre cette maladie, il n’existe pas encore de traitement autorisé aux États-Unis.
Heureusement, des chercheurs dévoués tentent de remédier à cette situation.
Un Nouvel essai
Cyclo Therapeutics étudie Trappsol Cyclo en tant que traitement de la NPC. Ce médicament est administré par voie intraveineuse. La thérapie fait actuellement l’objet d’un essai de phase 1 dans le cadre duquel les chercheurs étudient son innocuité et sa tolérance pour les patients. Les co-chercheuses principales de cet essai sont Caroline Hastings et Benny Liu. Ces personnes et le reste de leur équipe de l’hôpital UCSF Benioff pour enfants d’Oakland, en Californie, ont travaillé sans relâche pour mener à bien ce procès.
Comme preuve de leur travail acharné, cet essai vient de terminer l’inscription. C’est une étape importante.
12 patients atteints de NPC âgés de plus de 18 ans sont inclus dans cet essai. Tous les patients ont été randomisés pour recevoir 7 doses de Trappsol Cyclo. Certains patients reçoivent 1 500 mg / kg et certains patients, 2 500 mg / kg. Les éléments suivants sont documentés :
- Événements indésirables
- Changements symptomatiques utilisant un outil d’évaluation de la gravité spécifique à la NPC
- Marqueurs du métabolisme du cholestérol
Une fois que les données du dernier patient sont collectées (la date estimée est février 2020), les résultats seront révélés et analysés.
Les résultats de cet essai clinique seront comparés côte à côte avec les données de l’essai de phase I / II menée en UE-Israël. Ces données seront utilisées en combinaison pour soutenir les demandes d’enregistrement de marché de Cyclo Therapeutics.
Les Données initiales
La société a rassemblé des données préliminaires issues de l’essai de phase 1, qui donnent des résultats prometteurs. Celles-ci incluent une analyse des éléments suivants :
- Son profil d’innocuité
- Le taux de cholestérol dans les cellules
- La présence du médicament dans le liquide céphalo-rachidien
- La réduction d’un tau, qui est un biomarqueur spécifique des neurones lié à la dégénérescence des cellules
Vous pouvez en savoir plus sur cet essai encourageant ici.
