Dans un article pour Drug Development & Delivery, le PDG de la société de biotechnologie ProQR, Daniel de Boer, a récemment participé à une interview. Dans cette interview, M. de Boer donne un aperçu de la société, de sa mission et de ses objectifs en matière de développement de médicaments, et de son « pipeline » de développement actuel, ainsi que des plans pour l’avenir.
Un Lien proche
Daniel a une perspective unique car il est à la fois le PDG d’une entreprise qui se concentre sur le traitement des troubles génétiques rares et a également fait face aux effets des maladies rares dans sa vie personnelle (son fils est né avec une fibrose kystique). Cette expérience a été la principale motivation de Daniel pour décider de poursuivre une carrière dans le développement de médicaments contre les maladies rares afin d’aider d’autres personnes touchées par ces maladies, qui sont si souvent ignorées par la société et la communauté médicale au sens large.
ProQR et les thérapies à base d’ARN
ProQR est actuellement au stade de développement clinique, aucune thérapie développée par la société étant ni activement utilisée par le public ni autorisée. L’entreprise se concentre principalement sur les maladies génétiques rares et, à ce stade, l’entreprise se concentre principalement sur le développement de thérapies à base d’ARN pour les traiter. Les thérapies à base d’ARN permettent de corriger les mutations génétiques qui causent la maladie sans en réalité altérer la constitution génétique d’un patient comme le font les thérapies géniques. La société prévoit de développer plusieurs méthodes de modification de l’ARN qui peuvent traiter un large éventail de troubles génétiques.
Daniel affirme qu’il existe plusieurs troubles génétiques qui ne peuvent pas être traités efficacement par thérapie génique, au moins avec les méthodes actuelles. Daniel dit que les thérapies à base d’ARN peuvent intervenir quand la thérapie génique est inefficace. Le fait que les thérapies à base d’ARN ne modifient pas fondamentalement les gènes d’un patient signifie que tous les effets secondaires potentiels sont généralement de nature transitoire. Ils sont également plus faciles à administrer que la thérapie génique.
Les Derniers projets et des nouvelles
La société est actuellement au milieu d’essais de phase 2/3 pour son traitement expérimental appelé sepofarsen, qui est testé comme traitement de l’amaurose congénitale de Leber de type 10. Une autre thérapie à base d’ARN expérimentale dans le pipeline ProQR est appelée QR-421a ; il est développé comme thérapie pour le traitement du syndrome d’Usher chez les patients présentant des mutations de l’exon 13 du gène USH2A. La société attend des mises à jour d’un essai de phase 1/2 de cette thérapie au début de 2020. Un autre objectif de ProQR est son système Axiomer, qui permettra, on espère, au corps d’un patient de réparer son propre ARN.
