Selon un article de BioSpace, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) a récemment approuvé l’avapritinib (commercialisé sous le nom d’AYVAKIT) comme traitement contre des tumeurs stromales digestives dans les cas où la mutation PDGFRA exon 18 est présente. Le médicament a été développé par la société de thérapie de précision Blueprint Medicines Corporation, qui se concentre sur le développement de traitements contre les cancers génétiquement liés et les maladies rares. L’autorisation fait d’AYVAKIT la première thérapie de précision pour ce groupe de patients génétiquement définis.
À propos des tumeurs stromales digestives
Les tumeurs stromales digestives (TSD) sont une forme de tumeur qui peut apparaître dans l’appareil digestif. Ces tumeurs apparaissent dans les cellules interstitielles de Cajal, qui contrôlent l’activité des muscles lisses. Ces tumeurs sont liées à des mutations qui affectent le gène KIT ou le gène PDGFRA dans la grande majorité des cas. Dans la plupart des cas, ces mutations apparaissent sporadiquement et ne sont que rarement héritées. Ils se présentent à cause d’un autre trouble génétique quand c’est hérité. Ils peuvent apparaître dans plusieurs endroits le long de l’appareil digestif, le plus souvent l’estomac, l’intestin grêle ou l’œsophage. Les symptômes peuvent comprendre des douleurs abdominales, des difficultés à avaler, des métastases hépatiques et des saignements gastro-intestinaux. Le traitement implique généralement une intervention chirurgicale ou des médicaments lorsque la chirurgie n’est pas possible. Les tumeurs stromales digestives ne répondent généralement ni aux radiations ni à la chimiothérapie. Pour en savoir plus sur les tumeurs stromales digestives, cliquez ici.
Une Nouvelle opportunité pour un traitement de précision
L’autorisation de ce nouveau traitement fait suite à des résultats d’essais cliniques prometteurs dans lesquels l’AYVAKIT a produit un taux de réponse global de 84% chez les patients atteints de tumeurs stromales digestives porteuses de la mutation PDGFRA exon 18. On pense que le médicament sera efficace pour environ six pour cent des patients atteints de tumeurs stromales digestives. Cette mutation a montré une résistance considérable à tous les autres traitements approuvés. L’autorisation de ce nouveau traitement permettra à ces patients d’accéder pour la première fois à une thérapie efficace.
L’autorisation de ce traitement soulignera également la nécessité de tests génétiques pour les patients qui ont récemment reçu un diagnostic, un processus qui joue un rôle très important dans le succès du traitement contre le cancer à mesure que davantage de thérapies de précision deviennent disponibles. L’AYVAKIT n’est actuellement pas autorisé par la FDA pour d’autres utilisations.
