La thérapie génique Zolgensma a récemment été autorisée pour mise sur le marché l’été dernier en 2019 pour être utilisée chez les nourrissons atteints d’amyotrophie spinale.
La société AveXis, qui fabrique la thérapie génique Zolgensma, a récemment présenté des données intermédiaires issues d’études récentes. Une grande partie de leur annonce avait à voir avec la nouvelle qu’un bébé dans l’essai clinique est décédé pendant l’étude.
Lorsque le nourrisson est décédé en avril de l’année dernière, le chercheur de l’essai clinique a déclaré qu’il était possible que la thérapie ait été une cause, donc cette mise au point était une grande nouvelle pour l’entreprise et les consommateurs potentiels.
D’après le rapport du médecin légiste, le nourrisson de l’essai clinique est décédé des suites d’une lésion cérébrale causée par une infection des voies respiratoires. Cette infection respiratoire a été le résultat de son amyotrophie spinale de type 1 et pas le traitement par Zolgensma.
Le Zolgensma a été officiellement autorisé par la FDA en mai 2019. Une autre mise au point est qu’un nouvel essai clinique sera bientôt lancé pour déterminer si des doses plus élevées du Zolgensma pourraient fournir une meilleure efficacité chez plus de patients.
Qu’est-ce que l’amyotrophie spinale (AS) ?
L’amyotrophie spinale est une maladie héréditaire rare. Les personnes nées avec la maladie auront une faiblesse musculaire progressive et une dégénérescence musculaire qui s’aggrave avec le temps. Le type 1 est le plus courant et le plus grave. Les bébés nés avec une AS de type 1 ne vivent généralement pas après la petite enfance en raison d’une insuffisance respiratoire. Il existe également un type 2 qui n’est pas aussi grave mais qui peut être mortel ; les personnes nées avec ce type peuvent vivre jusqu’à la trentaine. Le type 0 est la forme la plus mortelle de l’AS où la plupart des patients meurent pendant la prime enfance.
Le Zolgensma s’est également retrouvé dans des beaux draps récemment parce que la FDA a révélé le mois dernier que certaines des données précliniques pour le Zolgensma avaient été ajustées et falsifiées et que ces informations n’ont été révélées à la FDA qu’après l’autorisation du médicament. Les fabricants du Zolgensma ont affirmé qu’ils avaient besoin de temps pour mener une enquête approfondie avant d’en informer la FDA ; néanmoins, deux scientifiques impliqués ont été licenciés de l’entreprise à la suite du scandale.
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