Selon un article de Biospace, la société de thérapie ARNi Alnylam Pharmaceuticals Inc. a récemment annoncé que son produit candidat expérimental, le vutrisiran, a obtenu la désignation accélérée (Fast Track) de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA). Ce traitement expérimental est en cours de développement en tant que traitement contre la polyneuropathie associée à l’amylose héréditaire médiée par la transthyrétine (hATTR) chez les patients adultes. Alnylam se concentre sur le développement de traitements basés sur l’interférence ARN pour une grande variété de maladies.
À propos de l’amylose hATTR
L’amylose hATTR est une maladie qui se caractérise par l’accumulation de fibrilles d’amyloïdes dans les tissus corporels. Les fibrilles d’amyloïdes sont un type de protéine anormale. La maladie est causée par une mutation génétique héréditaire. Les symptômes de la maladie comprennent un gonflement, une insuffisance cardiaque, une arythmie cardiaque, un essoufflement, une fatigue, une perte de poids, une augmentation de contusions et de saignements, un accident vasculaire cérébral, des problèmes pulmonaires, une hypertrophie du foie et des changements de couleur de la peau. Les méthodes de traitement de l’amylose hATTR comprennent une transplantation hépatique ; cela peut effectivement guérir la maladie, mais l’intervention vient avec des risques et des effets secondaires importants. Cette forme d’amylose a un meilleur pronostic que certains des types les plus courants, certains patients survivant pendant plus d’une décennie. On estime qu’il affecte environ 50 000 personnes dans le monde. Pour en savoir plus sur l’amylose, cliquez ici.
À propos de la désignation accélérée « Fast Track »
La désignation Fast Track est conçue pour augmenter la vitesse de développement d’un médicament prometteur en cours de développement pour traiter un besoin médical actuellement non satisfait ou pour traiter une maladie grave, potentiellement mortelle. Ce médicament en question doit présenter des avantages potentiels par rapport aux traitements actuellement disponibles. Un médicament qui obtient la désignation Fast Track a droit à plusieurs avantages différents. Ces avantages comprennent un examen tournant (permettant d’examiner une demande de nouveau médicament par section, accélérant le processus), une communication plus fréquentes en personne en correspondance avec la FDA concernant le développement, et l’éligibilité potentielle à un examen prioritaire et à une autorisation accélérée si d’autres conditions sont remplies.
Jusqu’à présent, le vutrisiran a démontré des caractéristiques d’innocuité favorables lors de l’essai de phase 1 et fait actuellement l’objet d’une évaluation supplémentaire dans les essais cliniques de phase 3, qui ont récemment terminé les inscriptions. La thérapie expérimentale a également obtenu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l’UE pour le traitement contre l’amylose hATTR. On espère que les résultats des études en cours seront prometteurs.
