Selon Hemophilia News Today, les données recueillies lors d’un essai de phase 2b montrent que la DalcA administrée par voie sous-cutanée est efficace pour le traitement contre l’hémophilie B. Vous pouvez lire le communiqué de presse complet de Catalyst Biosciences, qui a développé la DalcA, sur leur site Web.
L’Hémophilie B
L’hémophilie est un trouble hémorragique rare dans lequel le sang ne coagule pas correctement, ce qui provoque des problèmes de cicatrisation. Les personnes atteintes d’hémophilie peuvent saigner plus longtemps que les autres après une blessure. En effet, leur sang n’a pas suffisamment de facteurs de coagulation ou de protéines nécessaires pour contrôler les saignements et la coagulation.
Les personnes atteintes d’hémophilie B ont un gène du facteur IX muté. Ainsi, de nombreux traitements tentent de reconstituer les niveaux de facteur IX dans le sang. Certaines personnes atteintes d’hémophilie B connaîtront moins d’épisodes hémorragiques en vieillissant. Les symptômes comprennent des saignements de nez, des contusions, des saignements non provoqués, des saignements urinaires et gastro-intestinaux et des saignements continus après des blessures ou des chirurgies. Pour en savoir plus sur l’hémophilie B cliquez ici.
Les Résultats de l’essai sur l’a DalcA
DalcA signifie dalcinonacog alfa. C’est un facteur IX développé en laboratoire, qui peut être injecté sous la peau comme traitement préventif des saignements sévères. De nombreux autres traitements contre l’hémophilie nécessitent des injections intraveineuses. En conséquence, la DalcA est moins intrusif et prend moins de temps pour les patients.
Auparavant, une étude de phase 1/2 a révélé que la DalcA était plus durable et 22 fois plus puissant que les autres traitements du facteur IX. En particulier, cette étude a comparé la DalcA à BeneFIX, une thérapie de remplacement du facteur IX de Pfizer.
Ce dernier essai ouvert de phase 2b a suivi 6 patients (tous des hommes) atteints d’hémophilie B sévère. Les patients ont reçu une dose initiale de 50 UI / kg de DalcA par voie intraveineuse. Ensuite, les patients ont reçu 100 UI / kg de DalcA par voie sous-cutanée pendant 28 jours.
Les résultats définitifs seront publiés en juin. Cependant, les données recueillies à ce jour montrent que la DalcA a augmenté le facteur IX dans le sang jusqu’à 27% sur une période de 2 semaines. La demi-vie du traitement était comprise entre 70 et 112 heures. Par rapport aux thérapies alternatives, les chercheurs pourraient voir si cela permettrait aux patients d’avoir besoin d’un traitement prophylactique moins fréquent.
Enfin, les chercheurs ont constaté que la DalcA était assez sûre et efficace. Bien que deux patients aient présenté des effets secondaires, aucun n’a développé de complications supplémentaires.
