Un Enfant atteint de drépanocytose a reçu une greffe de cellules souches réussie

Elliot Preddie, 12 ans, est prêt à reprendre son sport favori, le football américain. Il a dû retarder son entraînement en raison de la drépanocytose. Elliot a fait du tae kwon do et est déjà passé à une ceinture bleue.

Elliot est né avec une drépanocytose, une maladie héréditaire du sang. Selon un rapport récent de Riley Children’s Health, la greffe de cellules souches d’Elliot a été un succès et il est guéri de la drépanocytose.

La drépanocytose entraîne des blocages qui empêchent le sang d’atteindre diverses régions du corps. La drépanocytose peut causer des douleurs chroniques, des lésions organiques, des accidents vasculaires cérébraux, des maladies pulmonaires, des maladies rénales et des infections graves. On la trouve principalement chez les personnes d’origine Africain et dans d’autres minorités, mais ces groupes ne sont pas représentés en nombre suffisant dans les registres de donneurs.

Environ trois mille personnes aux États-Unis meurent chaque année faute de donneurs compatibles. Seul un petit pourcentage d’Afro-Américains réussit à trouver un donneur compatible quand leurs frères et sœurs ou d’autres donneurs apparentés ne sont pas disponibles.

Les médecins d’Elliot reconnaissent qu’il était difficile de trouver du sang et de la moelle osseuse correspondant à Elliot qui ne provoquerait pas de réaction indésirable. Le donneur optimal est un frère ou une sœur, mais dans ce cas, le cousin d’Elliot était le donneur à moitié compatible.

Les Deux enfants de la famille Preddie sont atteints de drépanocytose

Carter, le frère d’Elliot, âgé de quatre ans, a également reçu un diagnostic de drépanocytose à la naissance.

Les deux garçons reçoivent leur traitement à Riley Children’s Hospital d’Indianapolis. Les symptômes de drépanocytose des frères varient quelque peu. Elliot a eu une série d’AVC silencieux depuis l’âge de trois ans. Il reçoit des transfusions sanguines tous les mois depuis cinq ans.

Son frère, Carter, a des douleurs dans le haut du corps et une rate hypertrophiée. Carter prend plusieurs médicaments « d’entretien ». À ce stade, les médecins ne croient pas qu’il soit nécessaire pour Carter de prendre le risque d’une greffe de cellules souches.

Moyamoya

Elliot a une cicatrice visible sur la tête à la suite d’une intervention chirurgicale pour un trouble cérébrovasculaire rare appelé Moyamoya. La maladie est causée par des artères situées à la base du cerveau qui sont bloquées. Bien qu’Elliot ait reçu des transfusions sanguines mensuelles, la maladie de Moyamoya présentait un risque constant d’accident vasculaire cérébral.

Un Remède enfin contre la drépanocytose

Avant 2009, lorsque les médecins ont commencé à traiter avec succès les patients atteints de drépanocytose, il n’existait aucun remède disponible pour la maladie. Le Dr Seethal Jacob, directeur du programme pédiatrique SCD de Riley, a déclaré que les greffes de cellules souches sont le seul remède établi.

Le Dr Jacob a déclaré que les résultats de leurs greffes ont largement réussit et que les patients continuent d’être surveillés.

Selon le Dr Jacob, des patients adultes atteints de drépanocytose aux États-Unis sont maintenant inscrits dans des essais cliniques impliquant la thérapie génique. Les essais cliniques testant la thérapie génique ne recrutent pas encore d’enfants atteints de drépanocytose.

Gérer les deux enfants atteints de drépanocytose

La famille Peddrie a déménagé à Indianapolis il y a plusieurs années pour être près des médecins des garçons à Riley Children’s Hospital.

Parfois, les deux enfants ont besoin d’attention. Le jour où Elliot est entré à l’hôpital pour sa greffe, Carter a attrapé une forte fièvre et a été emmené aux urgences. Tremesha a dû quitter Elliot et se précipiter aux urgences pour être avec Carter.

Elliot était traité par chimiothérapie. Les médicaments affaiblissent son système immunitaire et diminuent son nombre de globules blancs. Avant que Tremesha puisse rentrer la chambre d’Elliot, elle a dû prendre des mesures sanitaires minutieuse pour être certaine qu’elle ne rapportait aucun microbe à Elliot.

Un Avenir prometteur pour Elliot

Tremesha a vanté les mérites de cet hôpital. Elle pense que Riley est peut-être l’un des meilleurs hôpitaux des États-Unis.

Le Dr Jacob a ajouté qu’Elliot avait bien toléré la greffe et que ses numérations globulaires sont en train de se rétablir. La première période d’essai aurait lieu à la fin de la première année après la chirurgie.

Le médecin a également expliqué que le risque reste constant au cours des cinq premières années et Elliot sera surveillé pendant cette période.


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Rose Duesterwald

Rose Duesterwald

Rose became acquainted with Patient Worthy after her husband was diagnosed with Acute Myeloid Leukemia four years ago. He was treated with a methylating agent While he was being treated with a hypomethylating agent, Rose researched investigational drugs being developed to treat relapsed/refractory AML.

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