Le tout premier patient vient de recevoir une dose dans l’essai clinique de phase 3 de Pfizer pour la myopathie de Duchenne. L’essai s’appelle CIFFREO. Ce patient a reçu la thérapie sur un site d’essai en Espagne le 29 décembre 2020.
Étant donné que la myopathie de Duchenne est une maladie évolutive, si le traitement est administré tôt, les résultats du patient seront meilleurs. Malheureusement, il n’y a pas encore de traitements autorisés qui peuvent modifier la maladie. Pfizer espère changer cela.
CIFFREO
L’essai CIFFREO inclura 99 patients atteints de myopathie de Duchenne dans 15 pays différents. Tous les patients de cet essai seront des garçons âgés de 4 à 7 ans. Il existe 55 sites d’essai au total. L’essai est randomisé, contrôlé contre placebo et en double aveugle. Cependant, tous les patients « traités » par placebo pourront recevoir le traitement un an après la fin de l’essai.
Cet essai vise à découvrir à la fois l’innocuité et l’efficacité d’une thérapie génique contre la myopathie de Duchenne appelée PF-06939926. Son critère d’évaluation principal est le changement de NSAA, ou l’évaluation ambulatoire North Star. La NSAA sera analysée un an après la dose de la thérapie. Cette évaluation utilise 17 façons différentes pour mesurer la motricité des patients.
Tous les patients de l’essai seront suivis pendant 5 ans après l’étude.
À l’avenir
Cette thérapie génique a déjà reçu la désignation de voie accélérée de la FDA, la désignation de médicament orphelin, ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare. Ces désignations représentent non seulement la valeur potentielle de cette thérapie, mais la nécessité d’un traitement pour ce groupe de patients.
Si cet essai de phase 3 réussit, cette thérapie pourrait changer la vie des patients atteints de myopathie de Duchenne.
Pfizer travaille déjà avec des organismes de réglementation à travers le monde pour tenter de rendre cette thérapie aussi largement disponible que possible, dès que possible.
Vous pouvez en savoir plus sur cet essai clinique et sur le traitement de thérapie génique en cliquant ici.
