Du 25 au 27 février, le Comité des Amériques pour le traitement et la recherche sur la sclérose en plaques avait son forum ACRTIMS de 2021, selon BioSpace. Lors de ce forum, Clene Inc. a présenté les données provisoires de deux de ses études, REPAIR-MS et VISIONARY-MS, qui évaluent toutes deux le CNM-Au8 comme traitement de la sclérose en plaques (SEP).
Robert Glanzman, le médecin-chef de Clene, a présenté les données des deux essais. Vous pouvez les voir en cliquant ici.
À propos de l’essai REPAIR-MS
Le but de cette étude de phase 2, ouverte et monocentrique est d’étudier la pharmacocinétique, la sécurité, les effets métaboliques cérébraux et la pharmacodynamique du CNM-Au8 chez les patients atteints de sclérose en plaques.
Les patients ont reçu soit 15 mg soit 30 mg de CNM-Au8 pendant au moins 12 semaines, administrés par voie orale tous les matins. En utilisant des scanners d’imagerie cérébrale SRM, les chercheurs peuvent examiner le cerveau des participants avant et après le traitement. Ils espèrent voir l’engagement des cibles de la thérapie sur les biomarqueurs du système nerveux central liés au métabolisme neuronal et à la bioénergétique.
À propos de l’essai VISIONARY-MS
Cet essai de phase 2 est randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placebo et multicentrique dans le but de déterminer l’innocuité et l’efficacité du CNM-Au8. Les participants reçoivent le traitement sous forme liquide et prennent 60 ml tous les matins. Les chercheurs rechercheront également la capacité du médicament pour le traitement neuro-réparateur chez les patients atteints de SEP avec une déficience visuelle chronique. Les critères d’évaluation comprennent :
- Critère principal
- Amélioration de l’acuité des lettres à faible contraste après 24 semaines de traitement
- Critère secondaire
- Amélioration des scores des sous-échelles composites fonctionnelles de la sclérose en plaques modifiée après 24 semaines de traitement
À propos de la sclérose en plaques
La sclérose en plaques (SEP) est un trouble neurologique qui affecte la transmission de signaux du cerveau au corps. Quand une personne souffre de ce trouble, son système immunitaire attaque la myéline, qui est le revêtement protecteur des cellules nerveuses. Dans les cas graves, ces nerfs peuvent être endommagés de façon permanente. Il existe deux types de SEP, récurrente-rémittente ou progressive. Le premier se caractérise par de longues périodes sans symptômes suivies de périodes de symptômes intenses. La SEP progressive ne comprend pas de périodes sans symptômes, mais les patients ressentent constamment les effets de la maladie. Cela peut entraîner la perte des fonctions quotidiennes.
Il n’y a pas de cause connue de SEP. C’est une maladie auto-immune, qui survient quand le système immunitaire attaque des parties du corps, dans ce cas la myéline. Ces attaques entraînent le ralentissement ou le blocage des messages neuronaux. On pense qu’il existe un élément héréditaire, mais une combinaison de facteurs génétiques et environnementaux en est probablement la cause. Ce que l’on sait, c’est que ce trouble peut survenir à tout âge, mais il est le plus fréquent entre 15 et 60 ans, et les femmes sont deux fois plus susceptibles de l’avoir.
Les symptômes de la sclérose en plaques peuvent varier d’un patient à l’autre ; toutes les parties du corps peuvent être affectées. Les muscles des extrémités et des yeux sont le plus souvent touchés. Les premiers symptômes apparaissent souvent entre les âges de 20 et 40 ans, qui peuvent être une faiblesse, un engourdissement, une perte de coordination et d’équilibre ou des problèmes d’élocution, de vision et de contrôle de la vessie. Bien qu’il n’existe actuellement aucun remède contre la SEP, des symptômes spécifiques peuvent être traités et il existe des options de traitement autorisées par la FDA.
