Selon un article de Markets Insider, la société biopharmaceutique Principia Biopharma Inc. a récemment publié de nouvelles mises à jour concernant le déroulement de son essai clinique de phase 3. Cet essai analyse le produit candidat PRN1008 de la société comme traitement contre le Pemphigus, une maladie auto-immune rare. La société a également annoncé des taux de réponse complets de l’essai de phase 2 du médicament. Principia se concentre sur le développement de thérapies actives par voie orale pour répondre aux besoins médicaux actuellement non satisfaits dans les maladies impliquant le système immunitaire.
À propos du Pemphigus
Le Pemphigus vulgaris est la forme la plus courante de Pemphigus, une maladie rare qui provoque la formation de bulles sur la peau et les muqueuses. Le pemphigus est une maladie auto-immune dans laquelle le système immunitaire crée des auto-anticorps. Cette maladie est plus fréquente chez les femmes et les personnes d’ascendance juive ashkénaze, révélant que les personnes atteintes de certaines variantes génétiques sont plus susceptibles de contracter le Pemphigus. Les symptômes comprennent des lésions sous forme de bulles qui éclatent et se transforment en lésions et en plaies ouvertes. Ils apparaissent souvent d’abord dans la gorge et la bouche, ce qui rend la nourriture et la déglutition extrêmement douloureuses. D’autres surfaces où des cloques peuvent survenir comprennent les paupières, les organes génitaux, l’anus et l’œsophage. Le diagnostic de la maladie peut prendre beaucoup de temps. Dans le temps, cette maladie était souvent mortelle, car les plaies ouvertes qui se forment peuvent être facilement infectées et la nature douloureuse des lésions buccales peut empêcher les patients de manger normalement. Cliquez ici pour en savoir plus sur le Pemphigus.
Des Mises au point sur le programme PRN1008
Le directeur médical de la société, le Dr Dolca Thomas, a déclaré que le taux de réponse complète dans l’essai de phase 2 était de 40%. Et c’était le cas malgré le fait que les patients recevaient une dose de 400 mg par jour, ce qui était considéré comme un niveau posologique sous-thérapeutique. Au total, 15 patients ont été traités et neuf d’entre eux ont pu atteindre le critère principal de « contrôle de l’activité de la maladie » après quatre semaines. 12 patients ont obtenu ce critère à la douzième semaine.
Pendant ce temps-là, l’essai de phase 3 de la société est actuellement en cours d’inscription des participants. La société espère finalement recruter un total de 120 patients atteints de Pemphigus pour l’étude. Avec le taux actuel de développement, le Dr Thomas dit que la société s’attend à ce que les données finales de l’essai soient prêtes au cours du dernier semestre de 2021.
