Согласно статьи от Pharmaceutical Technology, кандидат на экспериментальное лекарство от компании Stoke Therapeutics, известный как STK-001, получил статус «Орфанный Препарат» от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA). Этот препарат, который классифицируется как десенсибилизирующий олигонуклеотид, находится в разработке для лечения синдрома Драве, редкой формы тяжелой детской эпилепсии. Главный медицинский сотрудник компании Stoke Барри Тихо говорит, что компания надеется, что исследовательская терапия сможет замедлить или даже остановить прогрессирование синдрома.
О Синдроме Драве
Синдром Драве — это форма тяжелой эпилепсии, которая обычно начинается к шестому месяцу жизни. Заболевание чаще всего характеризуется частыми припадками, которые иногда вызываются лихорадкой или высокими температурами. В большинстве случаев синдром вызван мутациями гена SCN1A. В большинстве случаев эти мутации не являются наследственными и появляются спонтанно. Преобладающим симптомом синдрома Драве являются судороги; различные типы приступов часто возникают по мере прогрессирования заболевания, а также атаксия, задержка в развитии, поведенческие расстройства, которые могут напоминать аутизм, и когнитивные нарушения. Судороги могут быть потенциально смертельными. Стратегии лечения синдрома Драве могут включать кетогенную диету, противосудорожные препараты, когнитивную реабилитационную терапию и каннабидиол. По оценкам, это редкое заболевание встречается от 1 на каждые 20 000 до 1 на каждые 40 000 среди новорожденных. Чтобы узнать больше о синдроме Драве, нажмите здесь.
Об Обозначании Орфанных Препаратов
Обозначение Орфанного Препарата обычно предназначается для исследовательских методов лечения, которые предназначены для лечения заболеваний, которые считаются редкими. Это определяется как любая болезнь, которая поражает менее 200 000 человек в США. Чтобы получить обозначение, препарат должен демонстрировать преимущества в эффективности и / или безопасности по сравнению с доступными в настоящее время методами лечения. В качестве альтернативы, препарат должен удовлетворять неудовлетворенные в настоящее время медицинские потребности. Назначение «Орфанный Препарат» дает компании-получателю ряд преимуществ, таких как налоговые льготы, отказ от определенных сборов и период эксклюзивности рынка, который длится семь лет, если препарат одобрен FDA.
Компания надеется, что STK-001 станет первой одобренной терапией для лечения синдрома Драве, которая сможет изменить заболевание путем лечения основной причины. Механизм действия направлен на активацию одного из аллелей гена SCN1A, так что белок NaV.1 может экспрессироваться на уровне, близком к нормальному, что снижает вероятность возникновения приступов и других симптомов.
Что вы думаете о потенциале STK-001? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом Patient Worthy !
