Согласно пресс-релизу Synlogic Therapeutics, компания недавно остановила разработку своего исследовательского метода лечения гипераммонемии SYNB1020 после первого из двух неудачного этапа клинического исследования.
О Гипераммонемии
Гипераммонемия — это метаболическое состояние, характеризующееся повышенным уровнем аммиака в крови. Со временем повышенный уровень аммиака ассоциируется с повышенным риском некоторых неврологических и метаболических нарушений, включая печеночную энцефалопатию (снижение функции мозга, связанное с тяжелым заболеванием печени), синдром Рейе и другие серьезные заболевания печени.
В частности, аммиак — это вещество, которое наш организм превращает в менее токсичную мочевину. Таким образом, большинство случаев гипераммонемии лечется с помощью управления питанием в сочетании с лекарственными средствами, которые повышают способность организма к вымыванию азота. В особо серьезных случаях врачи могут рекомендовать полную пересадку печени или клеток печени, чтобы исправить нарушения обмена веществ, которые оставляют уровень аммиака в крови опасно высоким.
О Лечении SYNB1020
SYNB1020 был спроектирован E. coli Nissle. Да, это штамм E.coli, но большинство штаммов этого типа бактерий безвредны, и Nissle, в частности, он хорошо изучен на предмет его потенциала в качестве пробиотика.
Теоретически, исследователи полагали, что перорально введенный SYNB1020 будет реагировать на высокие уровни аммиака в желудочно-кишечном тракте пациентов и начнет преобразовывать избыток аммиака в сравнительно безвредную аминокислоту аргинин.
На первом из двух этапов исследования SYNB1020 компания Synlogic набрала 23 пациента с рубцеванием печени и повышенным уровнем аммиака в крови. Препарат был признан безопасным и переносимым на ранних этапах исследования, но было обнаружено, что доказательств эффективности биопрепарата не достаточно.
На втором этапе исследования 17 пациентов с постоянно повышенным уровнем аммиака в крови были отсортированы в контрольную и активную группы. Восемь участников получили плацебо, остальные получили SYNB1020 — сроком на шесть дней. В этот момент будут оцениваться уровни аммиака в крови пациентов, а также другие воспалительные маркеры.
В то время как пациенты, которые получали SYNB1020, действительно демонстрировали повышенный уровень азота в моче (что, по-видимому, предполагало бы более эффективную очистку аммиака в организме), к сожалению, не было обнаружено изменений в уровнях аммиака в крови или в каких-либо вторичных воспалительных конечных точках. Это был плохой показатель.
Отказ от SYNB1020 вовсе не является необычным. Подавляющее большинство клинически изученных лекарств не проходит одобрение — последние данные свидетельствуют о том, что только около 15% всех лекарств, включенных во второй этап, когда-либо получают одобрение на рынке от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США. Метод проб и ошибок может быть важной частью развития терапии, а многое то, что было изучено в «провалившемся» исследовании, все еще может быть полезным в дальнейшей работе.
Как сказал Эдисон, апокрифически, пытаясь создать свою лампочку — «Я не ошибся, я выучил 2000 способов не делать лампочку».
Это может быть обескураживающим для всех участников, когда клинические исследования терпят неудачу. Как вы думаете, как исследователи должны реагировать на такие неудачи? Поделитесь своими мыслями с сообществом Patient Worthy!
