В недавней статье, опубликованной в индийском блоге Pharma Literati говорится, что Всемирная Организация Здравоохранения не одобрила определение редких заболеваний. Европейский Союз определяет понятие «редкий» как менее пятидесяти человек на сто тысяч. Соединенные Штаты считают «редким» менее двухсот тысяч пострадавших.

На самом деле, большинство двигательных расстройств можно считать редкими.

В настоящее время выявлено более семи тысяч нарушений, из которых восемьдесят процентов являются генетическими. Редкие заболевания составляют от шести до восьми процентов от общей численности населения или около трехсот миллионов человек.

Негенетические редкие заболевания могут быть результатом аутоиммунных заболеваний, факторов окружающей среды, дегенеративных заболеваний и инфекций.

Примечательно, что к 2024 году рынок лекарств от редких заболеваний может достичь 242 млрд. долларов. Совокупный годовой темп роста составляет 12,3 процента.

Министерство Здравоохранения Индии

Правительство Индии приводит данные о четырехсот пятидесяти редких заболеваниях. Часто называемые «орфанные заболевания», некоторые из наиболее распространенных заболеваний — серповидноклеточная анемия, гемофилия, талассемия и первичный иммунодефицит.

Доктор Судхендра Рао, научный консультант, отмечает, что многие редкие заболевания диагностируются на разных этапах жизни и могут быть смертельными. Другие являются хроническими и могут резко снизить качество жизни. Существует много подтипов и генотипов (генетическая структура организма).

На сегодняшний день в Индии выявлено и зарегистрировано почти четыреста пятьдесят редких заболеваний. Общее количество Индии составляет около одной пятой от числа редких заболеваний в мире.

Это число может быть намного выше из-за неправильно диагностированных случаев. Представитель Организации по Редким Заболеваниям Индии ссылается на отсутствие надлежащего национального реестра редких заболеваний в связи с отсутствием адекватных данных.

Статус Редкого Заболевания в Соединенных Штатах

С 1983 года FDA в США присвоило этот статус 5 198 лекарствам. В частности, за последние десять лет число назначений орфанных препаратов увеличилось в шесть раз.

Новые лекарственные средства, разработанные в США, предназначались для лечения 363 нарушений здоровья, многие из которых относятся к редким генетическим нарушениям. Около восьмидесяти одного процента, или 4208 заявок на лекарства для лечения редких заболеваний, поступили из Соединенных Штатов.

Об Исследованиях в Индии

В отличие от этого, в период между 2003 и 2019 годами Индия представила десять препаратов для обозначения орфанных препаратов, применимых к тринадцати нарушениям здоровья. В этот период Индия занимала двадцать первое место в стране по разработке лекарств.

Однако, переходя к вопросу о количестве, доктор Рао напоминает коллегам-ученым, что Индия не всегда имела преимущество в мощной экономике. Но за последние шестьдесят лет стране удалось охватить тридцать процентов общего рынка Соединенных Штатов.

Д-р Л. Прашант из больницы Викрама подчеркивает, что цифры, показывающие разработку лекарств в Индии вместе с численностью населения, являются явным доказательством того, что Индия должна удовлетворить потребность в дополнительных исследованиях.

Но в Чем Причина Ограничений?

Есть много причин, по которым Соединенные Штаты имеют преимущество перед разработчиками лекарств в других странах. Одна из главных причин может быть связана со страховой индустрией, которая с готовностью одобряет и оплачивает лечение.

Несмотря на общее восприятие, процесс регулирования в США хорошо разработан. Центры исследований и разработок хорошо финансируются. Эти факторы являются определенными мотиваторами для инвесторов, поскольку стало ясно, что рынок редких заболеваний может быть чрезвычайно прибыльным. Страны Азии и Европы осознают его будущий потенциал и сосредоточены на растущей потребности.

Доктор Рао указывает на покупательную способность и неадекватное медицинское страхование как два фактора, препятствующих исследованиям в Индии. При решении этих проблем научно-исследовательские институты и фармацевтические компании стремятся преодолеть бремя редких заболеваний в Индии.

НОВЫЕ АГЕНТЫ

В Индии насчитывается около семидесяти миллионов случаев редких заболеваний, что указывает на серьезную нехватку научных исследований и разработок лекарств в этой области.

Тем не менее, исследователи начинают осознавать, что существует возможность разработки методов лечения редких заболеваний. Большинство редких заболеваний имеют легко идентифицируемые характеристики (например, генетические мутации) в отличие от более распространенных заболеваний.

Большинство препаратов, разработанных для лечения редких заболеваний, будут первыми на рынке. Это дает таким лекарствам существенное преимущество перед возникающей конкуренцией.

Это открывает возможность для разработчиков создавать формулировки и новые цели, ведущие к возможностям интеллектуальной собственности. Исследователи полагаются на новые, передовые методы лечения. Среди этих методов лечения генная и клеточная терапия, редактирование генов и РНК-терапия.

И еще одно соображение — ожидаемый возврат инвестиций (ROI). Показатель рентабельности инвестиций для орфанных препаратов, поданных в рамках третьего этапа, в 1,89 раза выше, чем для препаратов, не являющихся орфанными.

Тем не менее, эффективные исследования в области орфанных препаратов еще не получили распространения в Индии, и лишь несколько компаний занимаются исследованием орфанных препаратов.

Одной из причин отсутствия энтузиазма со стороны фармацевтических компаний является то, что в отличие от FDA США, правительство Индии не стимулирует этого.

Доктор Рао предлагает налоговые льготы и стимулы, такие как:

• Налоговые льготы на исследования и разработки
• Доступ к национальным исследованиям
• Услуги по содействию промышленным исследованиям и разработкам
• Гранты на I и II фазы клинических испытаний
• Рыночная эксклюзивность
• Субсидии на рыночную стоимость орфанных препаратов

Эти стимулы и субсидии значительно увеличат разработку препаратов для лечения редких заболеваний.

В настоящее время все большее внимание уделяется рынку биоаналогов, стоимость которого оценивается в 240 млрд. долл. США, а число патентов приближается к окончанию их срока действия.

Помощь Пациентам

Доступность лекарств представляет огромную проблему в Индии. Система здравоохранения в основном финансируется за счет собственных средств. Когда лекарства доступны, необходимость в финансовой помощи очевидна. Помощь может прийти от благотворительных программ фармацевтических компаний, неправительственных организаций или фондов пациентов.

В 2019 году правительство Моди объявило о своем намерении предоставить единовременный платеж для помощи пациентам с редкими заболеваниями, живущими за чертой бедности. Помощь для определенных процедур будет оказана примерно семидесяти миллионам людей, живущих в Индии.

Доктор Рао отметил, что этот вид финансовой помощи особенно полезен для хирургических операций.

Текущие и Будущие Проблемы

Врачи сходятся во мнении, что стоимость лечения редких заболеваний и доступные для лечения условия создают непомерно высокую стоимость. Поэтому правительство и фармацевтические компании должны активизировать свои усилия в этом направлении.

Тем временем людям, живущим в Индии, важно, по возможности, вести здоровый образ жизни и проводить самоанализ.

И, наконец, страховая компания должна покрывать большее количество редких заболеваний и облегчать финансовое бремя пациентов.

Что вы думаете о сложностях медицинской ситуации в Индии? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!