Согласно статьи от BioPortfolio, компания Acceleron Pharma и компания Bristol-Myers Squibb недавно объявили, что Управление по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) рассмотрит дополнительную заявку на получение лицензии на биологическую продукцию (BLA) от компании Bristol-Myers Squibb на лекарство luspatercept-aamt. (продается как Реблозил). Этот обзор будет проведен на заседании консультативного комитета Агентства по Онкологическим Препаратам 18 декабря 2019 года. Это заявка для использования Реблозила в качестве лечения миелодиспластических синдромов (МДС).
О Миелодиспластических Синдромах
Миелодиспластические синдромы — это тип рака крови, при котором развивающиеся клетки крови остаются незрелыми и не могут трансформироваться в полезные клетки крови. Факторы риска для этого заболевания включают облучение, химиотерапию, бензол, ксилол и агент «Оранж». Семейный анамнез также является риском, как и некоторые генетические нарушения, такие как синдром Дауна. В каждом конкретном случае прямая причина редко указывается. Миелодиспластические синдромы изначально редко сопровождаются симптомами, но в конечном итоге они могут проявляться анемией, нейтропенией, тромбоцитопенией, клеточными аномалиями, хромосомными аномалиями, увеличением селезенки и/или печени, легким кровотечением и кровоподтеками, а также инфекциями. Болезнь также может развиться в острый миелоидный лейкоз. Лечение может включать пересадку костного мозга, стволовых клеток, продуктов крови и некоторых химиотерапевтические агентов. Исходы этого заболевания варьируются в широких пределах и могут зависеть от ряда факторов. Чтобы узнать больше о миелодиспластических синдромах, нажмите здесь.
О Реблозиле
Лечение более конкретно предназначено для пациентов, которым требуется переливание крови в результате анемии с кольцевыми сидеробластами. Ожидается, что FDA завершит свой обзор Реблозила 4 апреля 2020 года. Этот препарат был недавно одобрен в США для пациентов с бета-талассемией, страдающих анемией, требующей переливания крови. Анемия часто появляется при миелодиспластических синдромах из-за дефицита зрелых эритроцитов. Реблозил в настоящее время тестируется в клинических испытаниях на миелофиброз, нетрансфузионно-зависимую бета-талассемию и миелодиспластические синдромы.
Современные подходы к лечению анемии, связанной с миелодиспластическими синдромами, ограничены и включают переливание крови и медикаменты, которые могут стимулировать выработку эритропоэтина. К сожалению, переливание крови является серьезным нарушением качества жизни, а также увеличивает риск инфекций и перегрузки организма железом.
Что вы думаете об этой новости? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
