Согласно статьи от Market Screener, специализированная фармацевтическая компания Santhera Pharmaceuticals, недавно опубликовала объявление, в котором компания сообщила о своем намерении подать заявку на получение Условного Разрешения на Маркетинг в Европейское агентство по Лекарственным Средствам (EMA). Это разрешение предназначено для продукта компании Puldysa (активный ингредиент идебенон) для лечения проблем с дыханием, связанных с мышечной дистрофией Дюшенна, редким прогрессирующим дегенеративным расстройством.
О Мышечной Дистрофии Дюшенна (МДД)
Миодистрофия Дюшенна является нервно-мышечной болезнью, и это один из наиболее тяжелых типов мышечной дистрофии. Он характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью, которая обычно начинается в возрасте около четырех лет и быстро ухудшается. Как генетическое заболевание, связанное с Х-хромосомами, мальчики страдают чаще всего, причем у девочек есть лишь незначительные симптомы. Заболевание вызвано мутациями гена дистрофина. Симптомы миодистрофии Дюшенна включают частые падения, неправильную осанку при ходьбе, возможную потерю способности к ходьбе, деформации мышечных волокон, умственную нетрудоспособность (не во всех случаях), увеличение мышц языка и икры, скелетные деформации, атрофию мышц, аномалии сердца и трудности с дыханием. Лечение включает в себя различные лекарства и методы лечения, которые могут помочь облегчить симптомы и замедлить прогрессирование заболевания. Продолжительность жизни до 30-ти лет обычно связана с хорошей заботой. Срочно необходимы лучшие методы лечения этого заболевания. Чтобы узнать больше о мышечной дистрофии Дюшенна, нажмите здесь .
Новое Потенциальное Лечение
Итог этой заявки ожидается к середине 2019 года. Решение подать заявку на маркетинговое утверждение является результатом обширных данных, которые убедительно демонстрируют эффективность Puldysa у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Для пациентов с этим расстройством, препарат Puldysa способен обеспечить значимое облегчение дыхательной недостаточности в течение максимум шести лет. Это преимущество означает, что пациенты будут видеть значительные задержки в прогрессировании своего заболевания. Эти задержки могут привести к меньшему количеству госпитализаций, связанных с неблагоприятными респираторными явлениями. Терапия предназначена для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которые не получают глюкокортикоиды.
Препарат Puldysa получил звание «Орфанного Препарата» в США, Европе и Австралии в качестве средства для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Если это Заявление об Условном Маркетинге будет одобрено, то у пациентов в ЕС появится новая терапевтическая возможность, которая может значительно улучшить качество их жизни и задержать прогрессирование мышечной дистрофии Дюшенна.
