7 сентября 2021 года будет объявлено Всемирным Днем Осведомленности о Дюшенне. Этот день будет отмечен в знак признания осведомленности о мышечной дистрофии Дюшенна, редком и изнурительном генетическом заболевании. Мероприятие будет…

Согласно Muscular Dystrophy News, новое исследование предполагает, что метаболический путь холестерина может стать потенциальной терапевтической мишенью для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). В ходе следующего анализа микроРНК исследователи определили,…

Добро пожаловать в исследование недели от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более тщательно изучаем.…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Редактирование генома - это тема, которая уже много лет находится в авангарде медицинских дискуссий. В конце концов, редактирование генов дает возможность лечить или даже вылечить множество генетических заболеваний. Согласно Medical…

Согласно сообщению apnews.com, биофармацевтическая компания FibroGen, Inc. недавно объявила, что ее исследуемый препарат памревлумаб получил статус Редкого Детского Заболевания от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов…

Компания FibroGen только что объявила, что их исследовательская терапия памревлумабом (pamrevlumab) для лечения Мышечной Дистрофии Дюшенна (МДД) была отмечена Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов как…

Исследователи из университетов Ноттингема и Эксетера открыли новый возможный метод лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Их исследования показали, что лечение дефицита сероводорода (H2S) в мышцах может привести к улучшению мышечной…

Самому первому пациенту недавно была введена доза для фазы 3 клинического исследования компании Pfizer по поводу мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Исследование называется CIFFREO. Этот пациент получил терапию в испытательном центре…

Согласно сообщению Globe Newswire, компания по генетической медицине Sarepta Therapeutics объявила основные данные первой части своего клинического испытания. Это испытание исследует его экспериментальную терапию с переносом гена, SRP-9001, в качестве…

Головной Проект Мышечная Дистрофия (PPMD) - это некоммерческая организация, деятельность которой направлена на борьбу за лекарство, улучшение ресурсов и повышение осведомленности о мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Более года назад они…

Компания Solid Biosciences только что сообщила, что FDA наконец сняло запрет, который они возложили на их исследование фазы I/II мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Это исследование называется IGNITE и исследует SGT-001…

Согласно статье Newswise, результаты испытаний, опубликованные в журнале PLOS Medicine, предполагают, что препарат ваморолон (vamorolone) может повысить эффективность терапии кортикостероидами у пациентов, живущих с мышечной дистрофией Дюшенна, редким генетическим заболеванием.…

Хотя многие фармацевтические компании подают заявки на одобрение и маркетинг, не все из них добиваются успеха. По данным Fierce Biotech, дочерняя компания Questex, Santhera Pharmaceuticals («Santhera»), является одной из самых…

от Lauren Taylor из In The Cloud Copy Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) - редкое генетическое заболевание, которое со временем приводит к истощению мышц. Заболевание в первую очередь поражает мужчин, но…

Как первоначально обсуждалось в Muscle Dystrophy News Today, недавнее исследование обнаружило, что повышение уровня утрофина в организме может улучшить мышечную силу, форму и функциональность у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.…

Согласно статьи от Market Screener, специализированная фармацевтическая компания Santhera Pharmaceuticals, недавно опубликовала объявление, в котором компания сообщила о своем намерении подать заявку на получение Условного Разрешения на Маркетинг в Европейское…

Согласно статьи из BioPortfolio, специализированная фармацевтическая компания Santhera Pharmaceuticals недавно объявила о том, что она подала свое маркетинговое заявление в Европейское Медицинское Агентство (EMA) на свой препарат идебенон (Puldysa) для…

Согласно статьи из BioPortfolio, фармацевтическая компания Pfizer недавно представила данные 1b этапа своего клинического испытания, в котором проверялась экспериментальная генная терапия PF-06939926, разработанная для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, прогрессирующего расстройства…

Согласно истории из bioengineer.org, давно известно, что люди с редким заболеванием миодистрофия Дюшенна подвергаются большему риску развития редкого вида рака, называемого рабдомиосаркомой. Частично это связано с постоянным восстановлением, которое мышечные…