Согласно пресс-релизу ADMA Biologics со штаб-квартирой в Нью-Джерси, FDA одобрило препарат Asceniv для лечения первичного гуморального иммунодефицита (PIDD) для Американского рынка. Компания планирует выпустить продукт во второй половине года.
О Первичном Синдроме Гуморального Иммунодефицита
PIDD и другие синдромы иммунодефицита обычно являются генетически унаследованными состояниями, характеризующимися ослабленной иммунной системой. Это связано с дефицитом разрушающих патоген иммуноглобулинов, также называемых антителами, которые вырабатываются в основном плазматическими клетками крови.
Из-за ослабленной иммунной системы пациенты с PIDD страдают от частых хронических инфекций. Они также гораздо чаще страдают от осложнений, вызванных этими инфекциями.
Как правило, PIDD и аналогичные состояния лечатся ежемесячно заместительной терапией иммуноглобулина. Без этой «трансплантации антител» пациенты с PIDD уязвимы для серьезных инфекций.
О препарате Asceniv
FDA утверждает, что препарат Asceniv находится в конце 3-го этапа успешного клинического испытания. Исследование 59 человек с PIDD включало регулярное вливание пациентам плазменного препарата в течение всего года. Респонденты были оценены в соответствии с их уровнем серьезных бактериальных инфекций. Исследователи также расспрашивали пациентов о других показателях здоровья, таких как, днях, проведенные вне школы или на работе, днях, проведенных на приеме антибиотиков, или днях, проведенных в больнице после инфекции.
В течение года среди 59 человек было зарегистрировано ноль серьезных бактериальных инфекций. Это впечатляющее достижение по всем стандартам.
Поскольку почти 250 000 американцев живут с PIDD, в течение некоторого времени остро требовался лучший способ лечения, чем регулярный обмен плазмы. Препарат Asceniv имеет некоторые потенциальные побочные эффекты, в том числе возможную почечную недостаточность, но это также побочный эффект от других методов лечения внутривенным иммуноглобулином (IVIG). По всей вероятности, тысячи американцев — и, возможно, тысячи других людей по всему миру — выиграют, когда препарат Asceniv появится на рынке.
«… Мы считаем, что есть возможность лечить значимые слои этой группы пациентов», — сказал об одобрении президент и генеральный директор ADMA Biologics Адам Гроссман. Гроссман также надеется, что его лекарство поможет смягчить то, что, по его мнению, является дефицитом поставок IVIG в США.
От PIDD страдает около четверти миллиона американцев. Даже если только 1% получит право на препарат Asceniv, это тысячи потенциально улучшенных жизней. Что вы думаете об этой захватывающей новости? Поделитесь своими мыслями с Patient Worthy!
