Согласно объявлению Ассоциации Мышечной Дистрофии, организация недавно выделила в общей сложности 1 076 232 долл. США на финансирование программы MDA Venture Philanthropy (MVP) для фармацевтической компании AavantiBio, которая в настоящее время тестирует экспериментальную генную терапию для лечения атаксии Фридрейха, редкого прогрессирующего генетического заболевания. Деньги, в частности, пойдут на клинические испытания второй фазы компании. Компания AavantiBio была создана с целью создания более эффективного лечения этой болезни.
Об Атаксии Фридрейха
Атаксия Фридрейха (FRDA) — это нервно-мышечное генетическое заболевание, которое характеризуется ненормальной походкой из-за дегенерации нервной ткани в спинном мозге. Нарушение связано с генетической мутацией гена FXN. Дегенерация нервов приводит к истончению спинного мозга, и нейроны начинают терять часть своей миелиновой оболочки, жирового изолирующего слоя, который защищает эти клетки и необходим для нормальной работы. Симптомы атаксии Фридрейха включают мышечную слабость, поражающую конечности, сердечные расстройства, плохую координацию, диабет, сильные боли в ногах, проблемы со зрением и слухом, сколиоз и невнятную речь. Симптомы начинают появляться в 7-10 лет, и расстройство в целом прогрессирует медленно. Стратегии лечения расстройства могут включать ингибиторы АПФ, хирургическое вмешательство, речевую и реабилитационную терапию и ортезы. Ожидаемая продолжительность жизни составляет около 50 лет. Проблемы с сердцем являются основной причиной смерти. Чтобы узнать больше об атаксии Фридрейха, нажмите здесь.
Программа MVP и Финансирование Лекарств
MVP — это специальная программа финансирования от Ассоциации Мышечной Дистрофии, которая специально предназначена для поддержки разработки перспективных и актуальных лекарственных препаратов. Организация ищет как некоммерческие, так и коммерческие предприятия, которые сосредоточены на разработке методов лечения нервно-мышечных расстройств. В последнее время генная терапия приобрела много славы и внимания. Эти методы лечения могут значительно улучшить успешное лечение разнообразных генетических заболеваний. Одобрение Zolgensma, генной терапии мышечной атрофии позвоночника, положило начало появлению этого нового класса лечения.
Принимая во внимание эти факторы, совершенно очевидно, что генная терапия атаксии Фридрейха полностью изменила бы результаты лечения пациента. Ожидается, что клинические испытания компании AavantiBio начнутся в конце этого года.
Что вы думаете об этой новости? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy!»
