Компания Teva Pharmaceuticals недавно завершила два клинических испытания своего препарата дейтетрабеназина для лечения синдрома Туретта. Эти два исследования, озаглавленные «ARTISTS 1» и «ARTISTS 2», не соответствовали их первичным конечным точкам, поскольку они не снижали двигательные и звуковые тики до ожидаемого уровня. Исследователи разочарованы результатами этого исследования, особенно потому, что дейтетрабеназин предназначен для лечения детей, которым не хватает лекарств от синдрома Туретта.

О Синдроме Туретта

Синдром Туретта представляет собой расстройство нервной системы, которое характеризуется тиками, которые являются непроизвольными движениями или звуками. От 100 000 до 300 000 человек страдают от этого расстройства в Соединенных Штатах.

Симптомы синдрома Туретта сильно различаются между людьми, так как каждый испытывает разные тики. Эти тики могут быть вызваны различными причинами, такими как стресс, усталость, болезнь или волнение. Симптомы этого синдрома включают в себя:

• Подергивание рук и головы
• Моргание глаз
• Подергивание носа
• Скручивание или сгибание
• Пожимание плечами
• Непристойные жесты или слова
• Хрюканье или лай
• Кашель и прочистка горла
• Повторение слов
• Синдром дефицита внимания
• Обсессивно-компульсивное расстройство

Точная причина этого состояния неизвестна, хотя предполагается, что это сочетание наследственных факторов и факторов окружающей среды. Другие считают, что химический дисбаланс в мозге приводит к синдрому Туретта.

Не существует лекарства от синдрома Туретта. Лечение состоит из лекарств, которые блокируют дофамин, инъекции ботокса, противосудорожные препараты, антидепрессанты и поведенческая терапия. Если кто-то страдает от чрезвычайно тяжелого случая, врачи могут использовать устройство, которое посылает электрические импульсы в мозг.

О Дейтетрабеназине

Дейтетрабеназин — это одобренное FDA лечение хореи, которое испытывают пациенты с болезнью Хантингтона, а также с поздней дискинезией. Он был одобрен в 2017 году. Является ингибитором везикулярного транспортера моноаминов 2. В настоящее время он исследуется для лечения синдрома Туретта, поэтому профиль безопасности и последствия еще не полностью изучены и установлены.

Исследования «ARTISTS» 1 и 2

Оба исследования «ARTISTS» были двойными слепыми, плацебо-контролируемыми, многоцентровыми и рандомизированными. «ARTISTS 1» недавно завершили этап 2/3, который был предназначен для оценки безопасности, переносимости и эффективности. 119 пациентам в возрасте от 6 до 16 лет с симптомами от умеренной до тяжелой степени вводили дозу в течение 12 недель. Фаза 3 «ARTISTS 2» была недавно завершена и включала 158 участников детского возраста. Эта фаза длилась восемь недель и оценивала безопасность, эффективность и переносимость. Оба эти испытания были измерены по общему баллу Tic по Йельской глобальной шкале тяжести тика (YGTSS-TTS).

Этим исследованиям не удалось достичь своих первичных конечных точек. Наиболее распространенными были головные боли, сонливость и усталость. Не было выявлено никаких новых проблем безопасности. Исследователи надеются, что они смогут использовать информацию, чтобы улучшить будущие испытания и сами лекарства.

Найти источник статьи можно здесь.

Что вы думаете об этих неутешительных результатах? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!